什麼是臨床試驗？ 

臨床試驗是透過監測治療方式、療法或介入措施對人類受試者的影響，來評估其有效性和安全性的基本研究。這涉及嚴格的測試，包括血液檢測、其他診斷評估以及對症狀和副作用的評估。自願參加這些試驗的受試者可能是健康人群，也可能是患有特定疾病或狀況的人群。 

臨床試驗的重要性 

從藥物、疫苗到醫療器材、行為介入，這些新療法對大眾使用是否安全有效，臨床試驗是不可或缺的驗證環節。在一種療法獲得廣泛應用之前，必須經過一系列臨床試驗，即分期試驗，並獲得監管機構的核准，如美國的FDA和歐洲的歐洲藥品管理局 (EMA)。 

臨床試驗的四個分期 

臨床試驗的每個分期旨在基於前期研究所獲得的知識基礎，回答關於正在接受評估的治療方法的具體問題。一般情況下，受試者只參與一個分期試驗，儘管有些試驗可能提供參與多個分期試驗的機會。監管機構和倫理審查委員會透過監督這些試驗，確保安全性和有效性。 

  • 第I期臨床試驗 - 安全性和劑量： 
    第I期臨床試驗是初期階段，僅有一小群受試者參加，可以是健康人群，也可以是患有特定疾病的人群。本期試驗的主要重點是評估治療的安全性，確定合適劑量，並識別任何嚴重副作用。第I期試驗通常納入20至100名受試者，持續時間為數週至數月。
  • 第II期臨床試驗 - 有效性和副作用： 
    第II期臨床試驗將受試者群體擴大到數百人，會評估治療措施對特定疾病的效果，同時持續監測安全性和副作用。本期試驗可能持續幾個月到兩年。
  • 第III期臨床試驗 - 有效性和不良反應： 
    第III期臨床試驗涉及300至3000名受試者，會進一步評估治療對不同人群和在不同劑量下的安全性和有效性。此外，還將新療法與現有療法進行比較，以確定其優勢。本期試驗通常持續一到四年，但也可能延長更久時間。
  • 第IV期臨床試驗 - 安全性和有效性： 
    治療獲得監管部門核准後，將展開第IV期臨床試驗，持續監測其在普通人群中的表現。本期試驗評估長期安全性、有效性、風險、益處和日常生活中合適的使用方法，通常納入數千名受試者，持續一年或更長時間，具體取決於所研究的治療方法。 

臨床試驗的構成要素 

臨床試驗圍繞臨床試驗計畫書周密展開，其詳細說明了試驗的具體實施方法。計畫書內容包括： 

  • 試驗的持續時間
  • 正在研究的治療方案相關資訊
  • 所涉及的程序和檢測
  • 受試者入選標準
  • 合規規定
  • 活動排程
  • 潛在副作用的管理策略 

涉及受試者的重要文件是《知情同意書》(ICF)，旨在向受試者提供充分的資訊，幫助其基於知情原則自主作出是否參與試驗的決定，並明載試驗各階段的程序與預期。 

臨床試驗是如何設計的 

為了確保結果的完整性和減少外部影響，臨床試驗具備多項設計特徵： 

  • 隨機化：這個過程將受試者隨機分配到治療組，可能包括實驗治療組、安慰劑組或對照組。隨機化有助於減少偏見。
  • 對照試驗：對照試驗包括接受標準治療（比較者）而非實驗治療的對照組。這種設計有助於評估研究的藥物是否更安全、更有效。
  • 盲性：在盲性試驗中，透過對受試者和研究人員隱藏治療資訊，避免來自受試者和研究者的偏見。
  • 單盲法：受試者不知道他們在服用的是試驗藥物、安慰劑還是對照組，但研究小組知道。
  • 雙盲法：受試者和研究小組都不知道受試者正在接受哪種治療，從而防止出現偏見。
  • 開放標籤：研究小組和受試者都知道正在進行哪種治療。 

臨床試驗的類型 

  • 介入性試驗： 
    這些試驗在監管部門核准之前研究新的治療方法。受試者被分配到治療組，使研究人員能夠評估介入措施的安全性和有效性。
  • 觀察性試驗： 
    在觀察性研究中，研究人員收集受試者現有治療方法和健康結果的資料，而不指定治療組。這種試驗類型包括受試者登記。
  • 擴大取得試驗： 
    也被稱為「同情用藥」，這些試驗為無法參加臨床試驗且缺乏有效替代治療的嚴重疾病患者提供研究性治療。