희귀질환 임상시험에는 희귀질환 환자 등록에 대한 전문성과 경험을 갖춘 full-service CRO가 필요합니다. 여기에는 임상시험기관 선정에 대한 전문성과 환자 등록을 가속화하기 위한 환자 레지스트리에 대한 접근성, 희귀질환 임상시험의 특정 상황에 대한 글로벌 규제 지식이 포함됩니다.
2015년 이후 희귀질환 지정을 받은 의약품의 약 25%가 10대 주요 적응증에 집중되어 있습니다.
희귀질환 관련 노보텍의 경험
노보텍은 다음과 같은 희귀질환 적응증이 포함된 20건 이상의 임상시험을 수행하였습니다:
- 말단비대증
- 알포트증후군
- 알파-1 항트립신 결핍증
- 낭포성 섬유증
- 다운증후군
- 듀센 근이영양증
- 파브리병
- 프리드라이히 운동실조증
- 고셔병
- 2형 황반 모세혈관 확장증
- 성장호르몬 결핍증
- 근이영양증
- 뒤프트렌 구축
- 발작성야간혈색뇨증
출처
State of rare disease management in Southeast Asia. Shafie 외. Orphanet Journal of Rare Diseases (2016) 11:107. DOI 10.1186/s13023-016-0460
Challenges in orphan drug development and regulatory policy in China. Cheng 및 Xie Orphanet Journal of Rare Diseases (2017) 12:13. DOI 10.1186/s13023-017-0568-6