杜興氏肌營養不良（進行性肌營養不良）是一種罕見的遺傳性疾病，其特徵是進行性肌肉無力和骨骼退化，影響全球大約五千分之一的男性。杜興氏肌營養不良（進行性肌營養不良）的患病率在某些地區較高，其中歐洲（特別是瑞典和挪威），以及美國、加拿大和中國的患病率也較高。這強調了與此情況相關的相當重的健康負擔，需共同努力進行研究和治療。

杜興氏肌營養不良（進行性肌營養不良）的治療方法通常涉及使用糖皮質激素（例如地夫可特）來控制症狀並減緩疾病進展。這些藥物已被證明可以有效改善運動功能、力量和肺功能，同時還可以降低脊柱側凸和心肌病等併發症的風險。然而，杜興氏肌營養不良（進行性肌營養不良）治療的最新進展包括基因療法，例如 eteplirsen、golodirsen 和 viltolarsen 等外顯子跳躍療法，以及 ataluren 的提前終止密碼子通讀療法。這些創新療法透過解決肌營養不良蛋白的缺乏（該疾病的病理學核心）來找到導致杜興氏肌營養不良（進行性肌營養不良）的根本原因。

自 2019 年以來，全球生物技術和生物製藥行業針對杜興氏肌營養不良（進行性肌營養不良）啟動了約300 項臨床試驗。北美和歐洲總共進行了超過 60% 的杜興氏肌營養不良（進行性肌營養不良）試驗，其中英國和美國在各自地區處於重要地位。相比之下，以澳大利亞和日本等國家為首的亞太地區貢獻了約30% 的杜興氏肌營養不良（進行性肌營養不良）試驗。與亞太地區和美國相比，歐洲的招募持續時間更短，招募率更快，凸顯了試驗有效性的地區差異。

正在進行的研究計畫正在探索多種策略來理解和解決杜興氏肌營養不良（進行性肌營養不良）的發病機制。目前的研究正在積極審查已批准的基因和 RNA 療法，包括基因替換、外顯子跳躍和抑制無意義突變等方法。有希望的重點領域包括利用肌肉前體細胞或幹細胞的細胞療法、膜穩定技術以及解決二次級聯的干預措施。這些二次級聯反應包括抗炎和抗纖維化藥物的開發。在過去十年中，杜興氏肌營養不良（進行性肌營養不良）基因療法的動態前景見證了多種已獲批准的治療方法，並且許多研究療法為正在進行的研究和開發工作做出了貢獻。

在已上市的杜興氏肌營養不良（進行性肌營養不良）治療藥物中，小分子和反義寡核苷酸均發揮著重要作用。Casimersen、Viltolarsen、Deflazacort 和 Delandistrogene Moxeparvovec 等藥物在全球範圍內銷售，為個人和家庭應對杜興氏肌營養不良（進行性肌營養不良）的複雜治療提供了切實選擇。

總之，杜興氏肌營養不良（進行性肌營養不良）的多方面治療方法，包括基因療法、臨床試驗和藥物治療，為改善這種挑戰性疾病患者的治療結果和提高生活品質帶來了希望。全球範圍內持續的研究和協作努力進一步彰顯了解決杜興氏肌營養不良（進行性肌營養不良）複雜性的承諾。

*本文僅作知識分享，不構成任何診斷或治療建議，如有診療需要，請諮詢和聯絡正規醫療機構