由于胆囊癌在诊断时通常就是晚期，因此也提出了独特的挑战。尽管胆囊癌相对罕见，但胆囊癌的高度侵袭性需要进行不懈的科学研究来发现新型的治疗方法。近年来，针对疾病分子作用机制认识的突破为新药开发和治疗策略铺平了道路。本“常见问题解答（FAQ）”深入研究了胆囊癌治疗领域一些具有前景的发展，重点关注创新药物、临床试验及其对患者结局的潜在影响。下載報告
什么是胆囊癌？
当恶性（癌症）细胞在胆囊中增殖时会发生胆囊癌（GBC）。胆囊癌发生在粘膜层（胆囊的最内层）并向外扩散。
胆囊癌是发病率最高的胆道恶性肿瘤，占全球胆道癌病例的80%-95%，发病率在胃肠道癌中高居第六，且女性发病率高于男性。胆结石常见的两个原因是高雌激素水平（多见于女性）和异常胰腺梗阻（多见于亚洲人）。
在全球范围内，2020年胆囊癌新发病例超过100万例，死亡病例超过8万人。胆囊癌的全球年龄标准化的患病率和死亡率分别为1.20/10万和0.84/10万。
胆囊癌的临床试验在哪里进行？
自2016年以来，生物制药公司已经启动了约250项正在进行的胆囊癌临床试验，其中超过50%的试验在亚太地区开展，超过40%的试验在美国和欧洲两地开展。
由于患者人群相对更大且研究总量相对较少，亚太地区的竞争性试验风险较低，试验密度比美国低约17倍，比欧洲低约4倍。
哪里是胆囊癌的高发区？
亚洲的发病率和死亡率较高，分别为82,000例和62,300例，占全球发病率的70%。
到2030年，预计亚洲胆囊癌发病率和死亡率分别达到142,193例和109,122例。
- 欧洲2020年发病和死亡病例分别约为12,570例和8,717例。
- 美国报告2020年胆囊癌新发病例超过4,600例，死亡约2,300例。根据美国癌症协会的估计，2023年美国将有约12,220例新发病例，约4,510例死于胆囊癌。
- 加拿大报告的2020年发病率超过500例，ASIR约为0.66/10万。(4)
胆囊癌治疗存在的主要挑战是什么？
胆囊癌（GBC）是一种起源于胆囊（肝脏下方的一个小器官）壁细胞的胆道癌症。由于胆囊癌往往确诊就已经是晚期，治疗选择有限，所以造成了相当大的挑战。手术、放射治疗和化疗等标准治疗一直是管理该疾病的主要手段。然而，由于预后仍然较差，因此需要革命性的方法。
有哪些新药发现？
得益于科学研究的当前进展，在胆囊癌治疗的方面获得了一些潜在突破。其中一项发现涉及利用MEK抑制剂治疗包括转移性胆道癌在内的晚期实体瘤。MEK抑制剂可靶向癌细胞内的特定分子通路，显示出阻止肿瘤生长和扩散方面的潜力。目前正在临床试验中进行MEK抑制剂与化疗药物（如盐酸吉西他滨和白蛋白结合型紫杉醇（nab paclitaxel））联合用药有效性的考察。
什么是白蛋白结合型紫杉醇和盐酸吉西他滨？
盐酸吉西他滨与白蛋白结合型紫杉醇联合用药已成为胆道癌（包括胆囊癌）治疗的显著竞争者。白蛋白结合型紫杉醇是经典化疗药物紫杉醇的独特制剂，旨在增强药物递送和效力。针对该方案有效性的临床试验已显示出了一些具有前景的结果，尤其是在局部晚期和转移性疾病中。总生存率出现改善，无进展生存期得到延长，为与这种侵袭性疾病抗争的患者提供了新的希望。
靶向治疗和免疫检查点抑制剂是否用于胆囊癌治疗？
靶向治疗是现代肿瘤学的基石，在胆囊癌的治疗中具有巨大的潜力。研究人员正在研究特异性破坏驱动癌症生长的异常通路的疗法。此外，通过激活机体免疫系统来对抗癌细胞的免疫检查点抑制剂作为一种潜在的治疗策略正在进行探索。尽管仍需进一步研究，但已有早期迹象表明这些药物与标准治疗联合用药可改善结局。
胆囊癌治疗的未来是什么？
在与胆囊癌的抗争中，科学正在稳步推动可能性的边界。创新药物、靶向治疗和战略性临床试验的结合为被诊断患有这种侵袭性疾病的患者描绘了一个充满希望的前景。虽然前路坎坷，但研究人员、医护人员和患者的共同努力正在逐步接近一个未来，即胆囊癌不仅可治疗，而且可控制。
随着科学界不断解开胆囊癌的复杂性，个性化治疗、提高生存率和提高生活质量的前景并不遥远。凭借对严谨科学研究的坚定承诺以及坚定不移的无私奉献，肿瘤学领域已做好准备来改变胆囊癌治疗的格局，为全球患者带来希望和康复。