隨著生物製藥產業步入2025年，臨床試驗領域正經歷一場深刻變革。科技進步有望重塑傳統的隨機對照試驗模式，進而提升研究效率和資料準確性。
面對這場變革浪潮，Novotech藥物開發諮詢副總裁兼全球負責人Scott Schliebner等業界專家砥礪前行。他們憑藉數十年的豐富經驗，進行創新策略與臨床開發的深度融合。
這篇Scrip Asks文章匯集了Schliebner等30位業界思想專家的深刻洞見，並深入探討了未來一年臨床試驗領域的發展趨勢。
Scrip Asks...2025年生物製藥產業的前景如何？第5部分：臨床試驗趨勢
資料科學重塑資料收集方式
一場變革正在悄然興起。科技發展為隨機對照試驗這個藥物開發的傳統黃金標準帶來了多元變革的可能性。30位思想專家向Scrip分享了他們的見解，共同探討2025年臨床試驗格局將如何演變。
受託研究機構Novotech藥物開發諮詢副總裁兼全球負責人Scott Schliebner表示：「到2025年，臨床試驗將在創新、以受試者為中心和監管變革的驅動下，迎來顛覆性進展。」
Genmab開發營運資深副總裁兼負責人Kelly Ragins指出：「展望2025年起，加強合作與提升效率將推動臨床試驗設計發生重大變革。其中包括利用集中式電子病歷和數位化工具降低成本，簡化資料流程並減輕臨床試驗中心的負擔。與資料存取同等重要的是，促進跨組織合作夥伴關係，推動業界領袖、倡議團體和政策制定者之間的共同努力，重塑臨床研究格局。透過深化合作和採用新技術，使臨床試驗更加公平高效率，有效改善患者體驗和結果，並積極推動科學發現的進程。」
Schliebner和Ragins的觀點得到了其他業界專家的廣泛認同，他們也向Scrip分享了對未來一年臨床試驗發展趨勢的展望。隨著遠端監測技術的進步，加上試驗成功率預測及受試者招募能力的提升，這一領域正在經歷深刻的現代化變革。
在人工智慧和資料科學的推動下，這場變革使藥物開發者能夠產生更優質的資料，並有機會從資料中獲得更深層次的見解，進一步提升試驗效率並改善患者結果。
Schliebner預測：「人工智慧將管理50%的試驗資料作業，縮短20%的試驗週期，並提高精確度。由於真實世界證據 (RWE) 有助於提高包容性，超過85%的製藥公司會將其用於多樣化試驗設計。」他還補充道：「適應性試驗方法和生物標記驅動療法將成為主流，進而簡化藥物開發流程並改善試驗結果。」
他總結道：「這些技術進步將塑造出更高效率、更具包容性且更精準的臨床試驗未來，最終加速創新療法的研發進程，改善全球醫療成果。」
受試者參與度
Johnson & Johnson Innovative Medicine 全球開發處長Kate Owen表示：「每個人都有權參與臨床研究。進入2025年，我們正處於產業的關鍵轉捩點，而在全世界的矚目下，我們可以借此契機真正改變臨床試驗的可及性、參與度和包容性。」
Owen表示：「得益於AI驅動的策略和FDA推動的政策，我們從未可以像現在這樣倍速實現健康公平。」
臨床試驗軟體供應商Yonalink執行長Iddo Peleg也持類似觀點。他表示：「到2025年，臨床試驗將更加以受試者為中心，利用受試者的即時資料和回饋來提高試驗效率和可及性。然而，參與臨床試驗的地理和人口障礙仍然是一個關鍵問題，在因應這些挑戰方面，技術將發揮越來越重要的作用。」
儘管如此，Peleg認為僅靠技術解決方案還遠遠不夠。他表示：「分散式臨床試驗 (DCT) 尚未完全解決試驗可及性的問題，因此需要轉而採用更強大的模式，例如，讓本地醫療中心和診所等衛星機構成為受試者參與試驗的便捷樞紐。透過將分散式元素與這些社區型機構相結合，我們將能夠擴大臨床試驗的覆蓋範圍並使其更具包容性。在此基礎上，提高受試者招募和參與率，打造更穩健、更公平的試驗環境，最終在更廣泛的人群中驗證治療方法。」
分散式臨床試驗尚未完全解決試驗可及性的問題，因此需要轉而採用更強大的模式，例如，讓本地醫療中心和診所等衛星機構成為受試者參與試驗的便捷樞紐。
在杜興氏肌肉營養不良症早期臨床研究計劃方面經驗豐富的Entrada Therapeutics執行長Dipal Doshi指出：「近年來，在臨床試驗中優先考慮受試者及其照顧者的體驗，成為廣受歡迎的轉變。」
Feller預測：「在2025年，我們會發現，越來越多的試驗計畫書將直接採納受試者和宣導者的回饋意見。作為產業從業者，我們在更加努力地傾聽和了解受試者的需求，並根據他們的需求設計臨床試驗，其中包括目前代表性不足且服務資源匱乏的受試者群體。無論是選擇多語言試驗機構，還是儘量減少地域限制，確保所有受試者都能獲得支持並積極參與至關重要。展望2025年，我希望業界能夠繼續重視受試者及其照顧者的意見，並與其攜手並進，共創佳績。」
傾聽受試者的回饋包括了解他們在醫療介入和結果方面的核心訴求。
血癌藥物研發企業Geron執行副總裁兼醫學長Faye Feller指出：「我相信，未來我們將繼續鼓勵受試者更早地參與臨床開發過程。隨著新機轉和藥物遞送系統研究的不斷深入，將受試者的見解納入治療方案設計和關鍵終點選擇變得尤為重要。這一點在我們新近獲准、針對部分低風險性骨髓增生異常症候群 (MDS) 患者的治療方案中得到了充分印證，其中將紅血球輸注獨立性確定為關鍵終點。原因在於，輸血依賴性是影響患者生活品質的重要因素之一。」
隨著新機轉和藥物遞送系統研究的不斷深入，將受試者的見解納入治療方案設計和關鍵終點選擇變得尤為重要。
基因藥物研發企業4DMT資深副總裁兼眼科治療領域負責人Carlos Quezada-Ruiz表示：「2025年，我期待看到處於臨床開發階段的生物技術公司與受試者倡議組織之間建立更緊密的合作關係。」4DMT目前正在展開眼科、纖維性囊腫和法布瑞氏症心肌病變領域的臨床計劃。
Quezada-Ruiz指出：「這兩個關鍵利益相關方之間更緊密的合作關係將催生更優質、更加以受試者為中心的開發計劃，並提高臨床試驗參與度。這可能有助於提高受試者招募速度、覆蓋更廣泛的人群並提升受試者參與率。」「此外，這種合作將有助於我們開發出相關療法，這些療法能夠更進一步滿足患者實際需求和優先考慮因素（如減輕治療負擔和疾病影響），最終改善患者的生活品質。這對於患有嚴重視網膜疾病的患者尤為重要，如血管新生型年齡相關性黃斑部病變（濕性AMD）患者，這些疾病可能導致嚴重的不可逆視力喪失。」
Medidata公司受試者參與副總裁Alicia Staley預測：「2025年，人們將把臨床試驗視為一種更加動態的醫療體驗，而不再像過去那樣將其看作一次性完成的交易。」
Staley表示：「業界將鼓勵包括受試者和試驗中心在內的利益相關者共同建構完備的合作框架，進而提升試驗體驗。受試者將能更早參與到臨床試驗的各個環節，包括試驗計畫書設計和開發。我們甚至可以讓受試者研究合作組織評估試驗結果是否如製藥公司所認為的那樣對受試者有益。」
Staley還指出：「一些前所未有的領域也將提供資金和研究支援，非營利組織將為特定的研究部門提供資助，以提高受試者參與度。同時，業界將更加注重以創新方式培養受試者群體對臨床研究的熱情和積極性。」
J&J的Owen總結道：「以受試者為中心的理念不僅對受試者至關重要，而且對科學發展也舉足輕重。我樂觀地認為，未來我們將看到圍繞這一重要使命的持續創新。」
遠端監測
AstraZeneca罕見疾病藥物公司Alexion資深副總裁兼開發與安全負責人Gianluca Pirozzi預測：「2025年，我們將見證數位技術將在臨床資料收集和測量方面發揮更重要的作用，這有望加速將帶來重大變革的療法推向市場。例如，相較於單時間點資料收集，採用可穿戴式裝置每天收集受試者資料，有助於提高終點分析的準確性。這些工具不僅能大幅度地豐富臨床資料集，還可能縮小研究規模，這對於受試者人數較少且地域分散的罕見疾病臨床試驗具有革命性意義。此外，遠端監測工具的廣泛應用將透過減少前往臨床試驗中心的次數，有效降低郊區和偏遠地區受試者參與臨床試驗的門檻，繼而促進試驗人群的多樣化。先進AI工具的應用有望使研究人員更快速、更準確地解讀規模龐大的資料集，進而及時獲得真知灼見並完成監管申報。」
相較於單時間點資料收集，採用可穿戴式裝置每天收集受試者的資料，有助於提高終點分析的準確性。這些工具不僅能大幅度地豐富臨床資料集，還可能縮小研究規模。
Koneska是一家致力於遠端臨床試驗和數位生物標記研發的企業，其執行長Chris Benko指出：「預計到[2025年]，為提升藥物開發的精準度和個人化，製藥公司將在臨床試驗中廣泛採用數位生物標記。數位生物標記能夠提供即時資料洞察，使疾病進展和治療效果的評估更加準確。這一趨勢得益於可穿戴式技術的進步和行動醫療平台的整合，進而在傳統臨床環境之外對受試者進行持續監測。」
Benko指出了此領域出現的另一個趨勢，即企業在資料收集方面已不再侷限於各自的個體試驗。
他表示：「Koneska已注意到業界對資料聯合的興趣日益增加，這種模式能夠整合和分析多個來源的資料，全面呈現不同試驗中的患者結果。近期，我們已與Merck和Regeneron簽訂合作協定，共同推動巴金森氏症研究領域的資料聯合工作。在研究機構之間實現資料共用將有助於加速藥物開發進程、減少冗餘，並提升臨床試驗效率。2025年，資料聯合將得到更廣泛的應用，這將有助於促進合作並推動新型生物標記和治療方案的發展。」
牛津大學衍生企業Albus Health是研發出睡眠呼吸模式監測技術的公司，其執行長Mikesh Udani表示：「可靠的客觀真實世界證據收集能力將在2025年改變藥物開發和審核流程。」
在談及公司的擅長領域時，他補充道：「業界日益重視睡眠監測和客觀終點指標，表示已深刻體認到夜間症狀和睡眠不佳對患者生活品質的顯著影響，但我們一直缺乏可靠的資料擷取方法。打破這一格局的方法在於長期、準確且客觀地測量所有人群的相關資料，同時不增加患者負擔。我們已在呼吸系統試驗中觀察到這一轉變，能夠在12個月內每日追蹤症狀緩解情況，甚至在兒童等具有挑戰性的群體中也能如此。預計包括神經病學和肥胖症在內的大多數疾病領域很快也將採用這種方法。」
Eli Lilly & Co. 負責中國和日本醫療臨床設計、交付和分析的集團副總裁Robert Metcalf表示：「臨床試驗研究現代化對於以創新方式改善患者生活品質至關重要。其中包括充分利用社區診所/影像/實驗室資源以及遠端醫療、受試者的遠端監測等新型臨床研究方法，使受試者更輕鬆地參與到臨床研究中。關鍵在於，這些方面都可以在確保品質、受試者安全和資料完整性等嚴格標準的前提下實現。」
人工智慧、資料分析與數位技術
製藥業解決方案和諮詢服務供應商以及Scrip母公司Norstella臨床與監管總經理Suzanne Caruso表示：「臨床試驗仍然是藥物開發過程中資源高度密集的階段，但創新正在加速變革。AI正在重新定義試驗的設計與執行方式，透過更快速地識別符合條件的受試者提升受試者招募效率，利用真實世界資料洞察改善試驗機構選擇，並借助即時資料分析及早發現問題、減少方案偏差和改進決策。透過整合預測分析和自動化技術，我們已找到一條明確的路徑，能夠以更快速、更具成本效益的方式展開試驗，進而改善患者結果並提高成功機率。」
Sanofi數位長Emmanuel Frenehard指出：「人工智慧已經對臨床試驗的各個方面產生了顯著影響，包括虛擬受試者的招募到使用，而這一趨勢很可能會持續到2025年及以後。例如，作為Sanofi與OpenAI和Formation Bio持續合作的一部分，我們近期推出了Muse。它是一款AI驅動的先進工具，旨在透過提升臨床試驗的受試者招募流程，加速和改善藥物開發。
透過利用先進的AI功能，我們不僅能提高受試者招募效率，還可能更快速地為受試者提供新療法。Sanofi旨在成為首家大規模應用AI的製藥公司，從這個角度來看，人工智慧賦能的臨床試驗未來潛力巨大。」
透過利用先進的AI功能，我們不僅能提高受試者招募效率，還可能更快速地為受試者提供新療法。
位於英國倫敦的資產管理公司Canary Wharf Group科學生態系統副總監Mairi Dillon指出：「投資者的關注點依然集中在臨床資產上，這意味著對於臨床試驗研究人員而言，盡可能提高試驗的效率和效果變得愈發重要。因此，我認為，2025年，這一領域將更加依賴包括AI在內的技術，進而加速並改善試驗。」不過，Dillon也強調了良好臨床試驗環境作為先決條件的重要性。她表示：「在英國，要充分利用國家醫療服務體系 (NHS) 及其服務的大量患者和資料，僅靠技術是無法克服障礙的。隨著業界繼續致力於落實O’Shaughnessy勳爵審查的建議[該審查由英國政府於2023年委託進行，旨在因應在英國境內展開商業臨床試驗所面臨的挑戰]，希望到2025年，這些障礙能夠得以消除。」
醫療研究與技術公司Clario資訊、技術和產品長Jay Ferro也強調了提升速度和效率的機遇。他表示：「2025年，我對臨床試驗中即時分析技術的興起倍感振奮。來自多種來源的即時資料收集和分析將改變決策過程，使委託者和受試者能夠迅速適應並獲得更好的結果。這種靈活性具有變革性，尤其是當我們的使命是提供挽救生命的治療方案時。」
Ferro還表示：「我預計，數位工具在監管領域的應用範圍將逐步擴大。監管機構將採用更加靈活的框架，以適應AI、可穿戴式技術和數位終點在臨床試驗中的整合。這種一致性將有助於簡化審核流程，使挽救生命的療法能夠更快地惠及患者，同時保持嚴格的安全性和有效性標準。」
致力於試驗設計、管理和分析技術開發的PhaseV公司執行長Raviv Pryluk強調：「AI和機器學習將在2025年及以後對臨床試驗產生深遠影響，能夠因應諸如成本不斷上漲、招募速度緩慢以及精準醫療需求等核心挑戰。儘管腫瘤學領域率先採用了AI技術，但透過預測建模和回顧性分析，其影響力正在向免疫學、神經退行性疾病和罕見疾病領域擴展。美國食品藥物管理局 (FDA) 的複雜創新試驗設計計劃為適應性強、資料驅動的試驗提供支援，而業界也正在推進更加符合倫理、以受試者為中心的設計。隨著關注點從『黑箱』模型轉向透明化，基於臨床和統計嚴謹性的AI解決方案將成為現代藥物開發的關鍵。2025年，AI將推動下一代臨床試驗的發展，為全球患者提供更智慧的設計、更高的執行效率和更好的患者結果。」
隨著關注點從「黑箱」模型轉向透明化，基於臨床和統計嚴謹性的AI解決方案將成為現代藥物開發的關鍵。
在談及透明度和可信度問題時，Novotech的Schliebner預測：「區塊鏈技術將為資料完整性提供保障，實現安全、可稽核的臨床試驗流程。」
測量結果
2025年，臨床試驗結果的測量方法有望持續取得進展。
荷蘭生物技術公司Pharvaris醫學長Peng Lu指出：「某些疾病，如遺傳性血管水腫 (HAE)，在臨床研究中憑藉患者報告結果 (PRO) 來評估新型療法的療效。」Lu補充道：「電子PRO的持續改進有望減輕受試者的負擔，進而提升資料收集的準確性，為試驗用藥物的療效和安全性提供更嚴謹的評估依據。」
Lu還表示：「2025年，我們預計試驗委託方將在各類試驗設計中採用核心結果指標集 (COS)，例如，AURORA計劃專家小組針對HAE臨床研究推薦的COS。在臨床研究中統一使用特定的結果和測量方法，將有助於臨床指引的制定以及未來介入措施的間接比較。」
在臨床研究中統一使用特定的結果和測量方法，將有助於臨床指引的制定以及未來介入措施的間接比較。
她提到：「此外，2025年將迎來生物標記識別和驗證技術的進一步提升，推動疾病診斷和治療評估的發展，進而改善HAE及其他緩激肽介導疾病的診斷。這將為開發治療這些疾病的有效且耐受性良好的新型療法提供支援。」
神經精神疾病療法開發公司Enveric執行長Joseph Tucker也強調了定義合理結果並對其進行有效測量的重要性。他警告道：「精神藥物領域引發了廣泛關注，但在2024年，我們了解到，正如大家所猜測，FDA在以懷疑的態度審視『蘑菇熱潮』。圍繞安慰劑效應和功能性揭盲的問題，將繼續為這些能為受試者提供明顯改善的療法帶來重重障礙。」
他還表示：「研製致幻劑的公司將重新調整其試驗策略，而針對不會引發幻覺的神經重塑劑的研究有望加速推進。該研究旨在提供可測量的神經生理學影響的明確證據。此外，腦波生物標記正幫助我們了解特定的分子機轉和通路，為心理健康領域臨床試驗取得成功開創了新典範。我們相信，隨著這門科學在臨床試驗中的發展，我們將為難治型抑鬱症、焦慮症和創傷後壓力症候群 (PTSD) 等主要精神健康疾病的治療開闢新途徑。」
提升效率
比利時受託研究機構Anima Research執行長兼全球協調首席研究員Erik Buntinx表示：「生物製藥產業仍面臨重大挑戰，例如，85%的試驗未能按時完成受試者招募，且退出率高達20%。這拉高了試驗成本，並延誤了可能挽救患者生命的治療方法的開發進度。」
Erik Buntinx還表示：「我們需要使臨床試驗的運作方式專業化，將臨床試驗交由交付經驗豐富的機構，而非優先選擇具有治療專長的機構。透過採用更具吸引力且更加個人化的招募方式，讓受試者更直接地參與臨床試驗過程，將取得更好的試驗效果，進而縮短臨床試驗交付時間並提高受試者參與率。希望這將成為業界開始採納的趨勢。」
投資銀行Lincoln International倫敦執行總裁James West表示：「臨床試驗正在不斷發展，透過採用新技術，不斷提升受試者的招募速度、參與率和互動性。長期以來，試驗的設計和展開速度一直是製藥產業的痛點，這可能導致試驗成本高昂，且可能無法到達終點或完成試驗。此外，由於臨床試驗變得日益複雜，這要求對商業模式和技術做出相對應的調整。推動變革的關鍵因素包括：分散的全球患者群體、患者人數較少的超罕見疾病以及新型療法。這些因素都增加了隨機對照試驗 (RCT) 這項黃金標準的工作量。為解決效率低落的問題，新型試驗機構正在試驗開始之前，利用大型資料集模擬其成敗。這些對藥物開發的未來洞察可能會顯著節省時間、資源，並改善患者結果。」
J&J的Owen還強調了巧妙利用資料提高效率的必要性。她表示：「在塑造後疫情時代的研究環境時，我預計，2025年，國家和試驗中心的強化仍將是業界的重要大事。近年來，委託方與試驗中心的合作模式已發生變化，研發機構必須進一步利用資料來推動決策進程。更高的試驗效率最終將給患者產生更快、更顯著的影響。」
癌症病毒免疫療法開發企業Candel Therapeutics執行長Paul Peter Tak預測：「2025年標誌著利用高密度資料的第Ib/IIa期臨床試驗為早期‘go/no go’決策提供資訊的重要進展。這種方法以實驗醫學為基礎，可應用於不同的疾病領域。這些試驗不僅包含豐富的生物標記資料，還能以合適方式記錄受試者體驗。整合資料套件使生物製藥公司能夠做出明智決策，決定繼續投資開發特定藥物，還是在啟動大規模、高效力後期臨床試驗之前終止開發進程。」
2025年標誌著利用高密度資料的第Ib/IIa期臨床試驗為早期‘go/no go’決策提供資訊的重要進展。
Cognition Therapeutics執行長Lisa Ricciardi持類似觀點，並以其公司業務領域為例，說明了如何利用更完整的資料更精準地設計試驗。她表示：「阿茲海默症、路易氏體失智症和巴金森氏症等神經退化性疾病的生物標記診斷取得了重大進展。這些進展推動了精準醫療方法的應用，使製藥公司能夠為相關試驗招募合適的受試者。結果如何呢？在精準選擇受試者的情況下，臨床試驗的受試者納入速度更快、效率更高。我們相信，準確的生物標記作用方式將使更多優質候選藥物在第III期臨床試驗中取得成功。」
這不僅涉及精準展開人體試驗，還包括探索新型臨床前研究方法。Vivodyne執行長Andrei Georgescu表示：「我預計，未來將有更多公司利用人體細胞和組織進行藥物發現與開發。這一趨勢反映了人們對生物系統如何對新療法產生反應的更深入理解，而這動物模型無法完全複製這種反應。人體細胞和組織能提供更準確、更相關的資料，進而更精確地預測藥物的療效和安全性。Vivodyne正在利用這種方法開發能夠更好地類比人類生物學的新型療法。透過利用人源系統，我們可以確定更有可能在臨床試驗中取得成功的潛在候選藥物。隨著越來越多的公司認識到將人體細胞和組織整合到研究過程中的重要價值，這一趨勢將成為標準慣例，進而加速新療法的開發並改善患者結果。我預計這種方法在2025年將得到更廣泛的應用，推動更多個人化的有效療法上市。」
新型試驗設計
多位高管指出，試驗設計方式正變得越來越精細化。
正在開發視網膜疾病（包括年齡相關性黃斑部病變）療法的Ocular Therapeutix執行長Pravin Dugel評論道：「醫學進步為創新療法的臨床試驗設計帶來了挑戰。隨著越來越多的治療方法問世，使用安慰劑或假手術的做法越來越難以被接受。此外，治療方式、劑量和給藥途徑的多樣性可能會使實驗性治療組與活性對照組的盲法設計變得複雜。例如，在某些視網膜疾病中，由於當前的標準治療要求更頻繁的給藥，若不進行假注射，則旨在減輕治療負擔並提高治療持久性的創新療法研究將面臨挑戰。幸運的是，解決這些障礙的關鍵在於研究人員與監管機構之間的相互適應與合作。特殊方案評估以及委託方與監管機構之間的協作方式將在解決試驗設計複雜性的過程中發揮越來越重要的作用。同時，透過提高對臨床試驗設計和終點的充分性及可接受性的共識，降低監管風險。」
特殊方案評估以及委託方與監管機構之間的協作方式將在解決試驗設計複雜性的過程中發揮越來越重要的作用。同時，透過提高對臨床試驗設計和終點的充分性及可接受性的共識，降低監管風險。
George Medicines執行長Mark Mallon認為：「展望2025年，生物製藥業的臨床試驗方法可能會加速超越傳統模式。儘管隨機對照試驗長期以來一直被視為黃金標準，且隨機化的重要性依然不可忽視，但越來越多的治療領域開始探索實用性試驗設計，以因應現實世界中的導入挑戰。」
他繼續說道：「在資源緊張的環境中展開高血壓研究正是這一關鍵轉變的例證。傳統上，臨床試驗依賴於人為的直接比較 (head-to-head comparison)，為醫生提供的見解有限。如今，研究正在關注如何應對治療實施過程中的廣泛挑戰，包括用藥依從性、系統性醫療資源限制以及綜合患者結果。」
「這一演變標誌著狹義療效評估產生的根本性轉變。隨著對治療複雜性理解的加深，更多的臨床研究可能會採用情境感知設計，為多樣化全球環境下的醫療介入提供細微見解，最終取得更有臨床意義、可轉化性更強的研究結果。」
美國德州大學MD安德森癌症中心臨床研究副總裁Jennifer Litton表示：「預計到2025年，臨床試驗結構將發生顯著變化，尤其是在癌症治療領域。試驗將越來越多地利用基因組和蛋白質含量資料，深度融合相關科學理論，更精準地篩選受試者。這種方法將推動免疫療法、抗體藥物複合體以及AI驅動且毒性可能較低的標靶療法取得進展。此外，我們期待透過這些定制化試驗，在治療罕見腫瘤和常見癌症中的罕見亞型方面取得進展。同時，試驗將朝著更大規模、更加精簡的方向發展，重點關注具有臨床意義的終點，減少不必要的複雜性。這些研究可能會減少受試者的赴診次數，並透過技術整合直接收集受試者的即時資料，使試驗的效率更高、更加以受試者為中心。」
試驗將越來越多地利用基因組和蛋白質含量資料，深度融合相關科學理論，更精準地篩選受試者。這種方法將推動免疫療法、抗體藥物複合體以及AI驅動且毒性可能較低的標靶療法取得進展。
Novotech的Schliebner也認為：「將分散式與傳統方法合二為一的混合試驗模式，將提高試驗的可及性和受試者參與度。」
Kura Oncology科學長Francis Burrows評論道：「併用療法已成為癌症治療的標準方案，這需要透過併用臨床試驗來探索新方法，進而為患者提供更好的服務。通常，這些研究會將新型臨床資產與通過核准的療法相結合。但隨著機轉層面上對藥物的進一步了解和設計，我們將會見證更多新藥與新藥的併用試驗。目前，我們已經看到在一些腫瘤試驗中，兩種候選藥物雖未作為單一療法獲得FDA核准，但已在併用試驗中進行評估。預計2025年，這一趨勢將在各類規模的機構中進一步增長。」
全球臨床試驗
策略顧問公司L.E.K. Consulting駐上海亞洲醫療保健部門主管Helen Chen指出：「日本關於『藥品流失——藥品滯後』的持續討論最終引起了西方企業董事會的關注，我們預計日本市場將對西方生物製藥公司變得更具吸引力。許多創新西藥因未能及時（滯後）或根本未能（流失）進入日本市場，最終無法使日本患者受益。究其原因，構成創新生態系統的小型生物技術公司（開發65%的美國獲准藥物總量）往往缺乏同時在多個市場開發臨床資產的能力或資源，更不用說在日本這樣一個監管體系截然不同的市場。」
Helen還強調：「日本政府已開始採取措施扭轉這一局面。其中包括2023年12月頒布的一項新規，允許日本研究機構在無需事先提供第I期日本受試者資料的前提下，參與全球多中心第III期臨床試驗，並簡化了機構審查委員會的審查流程。由於日本已是ICH（國際醫藥法規協和會）的成員國，這些措施以及其他旨在簡化臨床開發和註冊流程的政策有望改變日本現有的藥品市場格局。上一次發生的如此重大變革可能是2017年的中國監管體制改革，而該次改革已成為西方製藥公司和金融投資者在中國加大投資的催化劑。」
商業可行性
醫療保健顧問公司Treehill Partners執行主管Max Baumann警告道：「2025年，我們預計生物技術公司將繼續面臨商業模式上的根本挑戰，因為臨床終端市場競爭日益激烈，曾經的『重磅炸彈』藥物專利到期，而真正具有顛覆性的新藥卻寥寥無幾。」
Baumann還補充道：「從歷史上看，生物技術公司通常將新藥開發至初步臨床驗證階段，隨後由大型製藥公司接手進一步開發。然而，如今全球前十大製藥公司的總市值已超過3兆美元，這些公司究竟應付出多大代價才能產生實質性的影響？這些動態因素不僅對早期藥物開發商在制定投資者資金使用策略時至關重要，也對大型製藥公司在投資組合管理策略中『下注』未來10年或更長時間內可能脫穎而出的商業領域有著非凡的意義。」
我們希望繼續關注找出更適合的臨床資產開發路徑，不僅要達到核准終點，還要取得商業成功。
面對這些挑戰，Baumann預計開發過程將更加注重商業化成果：「我們預計，業界將繼續以找出更適合的臨床資產開發路徑為中心，不僅要達到核准終點，還要取得商業上的成功。與此同時，目前尚未形成一批具有足夠風險胃納和資金實力的中型商業化階段企業，以填補大型製藥公司逐漸退出的領域中出現的後期試驗資金缺口。」
資料來源：Scrip Asks...2025年生物製藥業的前景如何？第5部分：臨床試驗趨勢
*本文僅作知識分享，不構成任何診斷或治療建議，如有診療需要，請咨詢和聯繫正規醫療機構。