随着生物制药行业步入2025年，临床试验领域正经历一场深刻变革。科技进步有望重塑传统的随机对照试验模式，进而提升研究效率和数据准确性。
面对这场变革浪潮，Novotech（诺为泰）药物开发咨询副总裁兼全球负责人Scott Schliebner等业界专家砥砺前行。他们凭借数十年的丰富经验，进行创新策略与临床开发的深度融合。
这篇Scrip Asks文章汇集了Schliebner等30位行业思想专家的深刻洞见，并深入探讨了未来一年临床试验领域的发展趋势。
Scrip Asks...2025年生物制药行业的前景如何？第5部分：临床试验趋势
数据科学重塑数据收集方式
一场变革正在悄然兴起。科技发展为药物开发的传统黄金标准——随机对照试验带来了多元变革的可能性。30位行业思想专家向Scrip分享了他们的见解，共同探讨2025年临床试验格局将如何演变。
合同研究组织诺为泰药物开发咨询副总裁兼全球负责人Scott Schliebner表示：“到2025年，临床试验将在创新、以受试者为中心和监管变革的驱动下，迎来颠覆性进展。”
Genmab开发运营高级副总裁兼负责人Kelly Ragins指出：“预计从2025年起，加强协作与提升效率将推动临床试验设计发生重大变革。其中包括利用集中式电子病历和数字化工具降低成本，简化数据流并减轻临床试验机构的负担。与数据访问同等重要的是，促进跨组织合作伙伴关系，推动行业领袖、倡导组织和政策制定者之间的协同努力，重塑临床研究格局。通过深化合作和采用新技术，使临床试验更加公平高效，有效改善患者体验和结局，并积极推动科学发现的进程。”
Schliebner和Ragins的观点得到了其他行业专家的广泛认同，他们也向Scrip分享了对未来一年临床试验发展趋势的展望。随着远程监测技术的进步与试验成功率预测及受试者招募能力的提升，这一领域正在经历深刻的现代化变革。
在人工智能和数据科学的推动下，这场变革使药物开发者能够生成更优质的数据并有机会从数据中获得更深层次的见解，从而进一步提升试验效率并改善患者结局。
Schliebner预测：“人工智能将管理50%的试验数据，缩短20%的试验周期，并提高结果精确度。由于真实世界证据 (RWE) 有助于提高包容性，超过85%的制药公司会将其用于多样化试验设计。”他还补充道：“适应性试验方法和生物标志物驱动疗法将成为主流，从而简化药物开发流程并优化试验结果。”
他总结道：“这些技术进步将塑造出更高效、更具包容性且更精准的临床试验未来，最终加速创新疗法的研发进程，改善全球医疗成果。”
受试者参与度
强生创新制药 (Johnson & Johnson Innovative Medicine) 全球开发主管Kate Owen表示：“每个人都有权参与临床研究。进入2025年，我们正处于行业的关键转折点——在全世界的瞩目下——我们可以借此契机真正改变临床试验的可及性、参与度和包容性。”
Owen表示：“得益于人工智能驱动的战略和 FDA 推动的政策，我们从未像现在这样加倍推进健康公平。”
临床试验软件供应商Yonalink首席执行官Iddo Peleg也持类似观点。他表示：“到2025年，临床试验将更加以受试者为中心，利用受试者的实时数据和反馈来提高试验效率和可及性。然而，参与临床试验的地理和人口障碍仍然是一个关键问题，在应对这些挑战方面，技术将发挥越来越重要的作用。”
尽管如此，Peleg认为仅靠技术解决方案还远远不够。他表示：“分散式临床试验 (DCT) 尚未完全解决试验可及性的问题，因此需要采用更强大的模式，例如，卫星站点——本地医疗中心和诊所（作为受试者参与试验的便捷枢纽）。通过将分散式元素与这些社区型站点相结合，我们将能够扩大临床试验的覆盖范围并使其更具包容性。在此基础上，提高受试者入组率和留用率，打造更稳健、更公平的试验环境，最终在更广泛的人群中验证治疗方法。”
分散式临床试验尚未完全解决试验可及性的问题，因此需要采用更强大的模式，例如，卫星站点——本地医疗中心和诊所（作为受试者参与试验的便捷枢纽）。
在杜氏肌营养不良早期临床研究项目方面经验丰富的Entrada Therapeutics首席执行官Dipal Doshi指出：“近年来，在临床试验中优先考虑受试者及其照护者的体验，这一转变备受欢迎。”
Feller预测：“在2025年，我们会发现，越来越多的研究方案将直接采纳受试者和倡导者的反馈意见。作为行业从业者，我们在更加努力地倾听和了解受试者的需求，并根据他们的需求设计临床试验，其中包括目前代表性不足且服务资源匮乏的受试者群体。无论是选择多语言研究机构，还是尽量减少地域限制，确保所有受试者都能获得支持并积极参与至关重要。展望2025年，我希望业界能够继续重视受试者及其照护者的意见，并与其携手并进，共创佳绩。”
倾听受试者的反馈包括了解他们在医疗干预和结局方面的核心诉求。
血癌药物研发企业Geron执行副总裁兼首席医学官Faye Feller指出：“我相信，未来我们将继续鼓励受试者更早地参与临床开发过程。随着新机制和药物递送系统研究的不断深入，将受试者的见解纳入治疗方案设计和关键终点选择变得尤为重要。这一点在我们新近获批的针对部分低危骨髓增生异常综合征 (MDS) 患者的治疗方案中得到了充分印证，其中将红细胞输注独立性确定为关键终点。原因在于，输血依赖是影响患者生活质量的重要因素之一。”
随着新机制和药物递送系统研究的不断深入，将受试者的见解纳入治疗方案设计和关键终点选择变得尤为重要。
基因药物研发企业4DMT高级副总裁兼眼科治疗领域负责人Carlos Quezada-Ruiz表示：“2025年，我期待看到处于临床开发阶段的生物技术公司与受试者倡导组织之间建立更紧密的合作关系。”4DMT目前正在开展眼科、囊性纤维化和法布里病心肌病领域的临床项目。
Quezada-Ruiz指出：“这两个关键利益相关方之间更紧密的合作关系将催生更优质、更加以受试者为中心的开发项目，并提高临床试验参与度。这可能有助于提高受试者招募速度、覆盖更广泛的人群并提升受试者留用率。此外，这种合作将有助于我们开发出相关疗法，这些疗法能够更好地满足患者实际需求和优先考虑因素（如减轻治疗负担和疾病影响），最终改善患者的生活质量。这对于患有严重视网膜疾病的患者尤为重要，如新生血管性年龄相关性黄斑变性（湿性 AMD）患者，这些疾病可能导致严重的不可逆视力丧失。”
Medidata公司受试者参与副总裁Alicia Staley预测：“2025年，人们将把临床试验视为一种更加动态的医疗体验，而不再像过去那样将其看作一锤子买卖。”
Staley表示：“业界鼓励包括受试者和机构在内的利益相关者共同构建完备的协作框架，从而提升试验体验。受试者将更早地参与到临床试验的各个环节，包括方案设计和开发。我们甚至可以让受试者研究合作组织评估试验结果是否如制药公司所认为的那样对受试者有益。”
Staley还指出：“一些前所未有的领域也将提供资金和研究支持，非营利组织将为特定的研究职能提供资助，以提高受试者参与度。同时，业界将更加注重以创新方式培养受试者群体对临床研究的热情和积极性。”
强生创新制药的Owen总结道：“以受试者为中心的理念不仅对受试者至关重要，而且对科学发展也举足轻重。我乐观地认为，未来我们将看到围绕这一重要使命的持续创新。”
远程监测
阿斯利康罕见病药物公司Alexion高级副总裁兼开发与安全负责人Gianluca Pirozzi预测：“2025年，我们将见证数字技术将在临床数据收集和测量方面发挥更重要的作用，这有望加速将改变生活的疗法推向市场。例如，与单时间点数据收集相比，采用可穿戴设备每天收集受试者数据，有助于提高终点分析的准确性。这些工具不仅能大幅度地丰富临床数据集，还可能缩小研究规模，这对于受试者人数较少且地域分散的罕见病临床试验具有革命性意义。此外，远程监测工具的广泛应用将通过减少前往临床试验机构的次数，有效降低农村和偏远地区受试者参与临床试验的门槛，从而促进试验人群的多样化。先进人工智能工具的应用有望使研究人员更快速、更准确地解读规模庞大的数据集，从而及时获得真知灼见并完成监管申报。”
与单时间点数据收集相比，采用可穿戴设备每天收集受试者的数据，有助于提高终点分析的准确性。这些工具不仅能大幅度地丰富临床数据集，还可能缩小研究规模。
Koneska（一家致力于远程临床试验和数字生物标志物开发的企业）首席执行官Chris Benko指出：“预计到2025年，为提升药物开发的精准度和个性化，制药公司将在临床试验中广泛采用数字生物标志物。数字生物标志物能够提供实时数据洞察，使疾病进展和治疗效果的评估更加准确。这一趋势得益于可穿戴技术的进步和移动医疗平台的整合，进而在传统临床环境之外对受试者进行持续监测。”
Benko指出了该领域出现的另一个趋势，即企业在数据收集方面已不再局限于各自的个体试验。
他表示：“Koneska已注意到业界对数据联合的兴趣日益增长，这种模式能够整合和分析多个来源的数据，全面呈现不同试验中的患者结局。近期，我们已与Merck和Regeneron达成合作协议，共同推进帕金森病研究领域的数据联合工作。在研究机构之间实现数据共享将有助于加速药物开发进程、减少冗余，并提升临床试验效率。2025年，数据联合将得到更广泛的应用，进而促进合作并推动新型生物标志物和治疗方案的开发。”
牛津大学衍生企业Albus Health（该公司已研发出监测睡眠呼吸模式的技术）首席执行官Mikesh Udani表示：“可靠的真实世界证据收集能力将在2025年改变药物开发和审批流程。”
在谈及公司的专长领域时，他补充道：“业界日益重视睡眠监测和客观终点指标——已认识到夜间症状和睡眠不佳对患者生活质量的显著影响，但我们一直缺乏可靠的数据采集方法。打破这一格局的方法在于长期、准确且客观地测量所有人群的相关数据，同时不增加患者负担。我们已在呼吸系统试验中观察到这一转变，能够在12个月内每日跟踪症状缓解情况，甚至在儿童等具有挑战性的群体中也能如此。预计包括神经病学和肥胖症在内的大多数疾病领域很快也将采用这种方法。”
礼来公司 (Eli Lilly & Co.) 负责中国和日本医疗临床设计、交付和分析的集团副总裁Robert Metcalf表示：“临床试验研究现代化对于以创新方式改善患者生活质量至关重要。其中包括充分利用社区诊所/影像/实验室资源以及远程医疗、受试者的远程监测等新型临床研究方法，使受试者更轻松地参与到临床研究中。关键在于，这些方面都可以在确保质量、受试者安全和数据完整性等严格标准的前提下实现。”
人工智能、数据分析与数字技术
制药行业解决方案和咨询服务提供商以及Scrip母公司Norstella临床与监管总经理Suzanne Caruso表示：“临床试验仍然是药物开发过程中资源高度密集的阶段，但创新正在加速变革。人工智能正在重新定义试验的设计与执行方式——通过更快速地识别符合条件的受试者提升受试者招募效率，利用真实世界数据洞察优化试验机构选择，并借助实时数据分析及早发现问题、减少方案偏差和改进决策。通过整合预测分析和自动化技术，我们已找到一条明确的路径，能够以更快速、更具成本效益的方式开展试验，从而改善患者结局并提高成功概率。”
赛诺菲 (Sanofi) 首席数字官Emmanuel Frenehard指出：“人工智能已经对临床试验的各个方面产生了显著影响——从虚拟受试者的招募到使用——这一趋势很可能会持续到2025年及以后。例如，作为赛诺菲与OpenAI和Formation Bio持续合作的一部分，我们近期推出了Muse。它是一款人工智能驱动的先进工具，旨在通过优化临床试验的受试者招募流程，加速和改善药物开发。
通过利用先进的人工智能功能，我们不仅能提高受试者招募效率，还可能更快速地为受试者提供新疗法。赛诺菲旨在成为首家大规模应用人工智能的制药公司，从这个角度来看，人工智能赋能的临床试验未来潜力巨大。”
通过利用先进的人工智能功能，我们不仅能提高受试者招募效率，还可能更快速地为受试者提供新疗法。
位于英国伦敦的资产管理公司金丝雀码头集团 (Canary Wharf Group) 科学生态系统副总监Mairi Dillon指出：“投资者的关注点依然集中在临床资产上，这意味着对于临床试验研究人员而言，尽可能提高试验的效率和效果变得愈发重要。因此，我认为，2025年，这一领域将更加依赖包括人工智能在内的技术，从而加速并优化研究。”但是，Dillon也强调了良好临床试验环境作为先决条件的重要性。她表示：“在英国，要充分利用国家医疗服务体系 (NHS) 及其服务的大量患者和数据，仅靠技术是无法克服障碍的。”随着业界继续致力于落实O’Shaughnessy勋爵审查的建议[该审查由英国政府于2023年委托进行，旨在应对在英国境内开展商业临床试验所面临的挑战]，希望到2025年，这些障碍能够得以消除。”
医疗研究与技术公司Clario首席信息、技术和产品官Jay Ferro也强调了提升速度和效率的机遇。他表示：“2025年，我对临床试验中实时分析技术的兴起倍感振奋。来自多种来源的实时数据收集和分析将改变决策过程，使申办方和受试者能够迅速适应并获得更好的结果。这种灵活性具有变革性，尤其是当我们的使命是提供挽救生命的治疗方案时。”
Ferro还表示：“我预计，数字工具在监管领域的应用范围将逐步扩大。监管机构将采用更加灵活的框架，以适应人工智能、可穿戴技术和数字终点在临床试验中的整合。这种一致性将有助于简化审批流程，使挽救生命的疗法能够更快地惠及患者，同时保持严格的安全性和有效性标准。” 
致力于试验设计、管理和分析技术开发的PhaseV公司首席执行官Raviv Pryluk强调：“人工智能和机器学习将在2025年及以后对临床试验产生深远影响，能够应对诸如成本不断上涨、招募速度缓慢以及精准医疗需求等核心挑战。尽管肿瘤学领域率先采用了人工智能技术，但通过预测建模和回顾性分析，其影响力正在向免疫学、神经退行性疾病和罕见病领域扩展。美国食品药品监督管理局 (FDA) 的复杂创新试验设计计划为适应性强、数据驱动的试验提供支持，而业界也正在推进更加符合伦理、以受试者为中心的设计。随着关注点从‘黑箱’模型转向透明化，基于临床和统计严谨性的人工智能解决方案将成为现代药物开发的关键。2025年，人工智能将推动下一代临床试验的发展，为全球患者提供更智能的设计、更高效的执行和更好的患者结局。”
随着关注点从‘黑箱’模型转向透明化，基于临床和统计严谨性的人工智能解决方案将成为现代药物开发的关键。
在谈及透明度和可信度问题时，诺为泰的Schliebner预测：“区块链技术将数据完整性提供保障，实现安全、可审计的临床试验流程。”
测量结果
2025年，临床试验结果的测量方法有望持续取得进展。
荷兰生物技术公司Pharvaris首席医学官Peng Lu指出：“某些疾病，如遗传性血管性水肿 (HAE)，在临床研究中凭借患者报告结局 (PRO) 来评估新型疗法的疗效。”Lu补充道：“电子PRO的持续改进有望减轻受试者的负担，从而提升数据收集的准确性，为试验用药物的疗效和安全性提供更严谨的评估依据。
Lu还表示：“2025年，我们预计研究申办方将在各类研究设计中采用核心结局指标集 (COS)，例如，AURORA项目专家小组针对HAE临床研究推荐的 COS。在临床研究中统一使用特定的结果和测量方法，将有助于临床指南的制定以及未来干预措施的间接比较。”
在临床研究中统一使用特定的结果和测量方法，将有助于临床指南的制定以及未来干预措施的间接比较。
她提到：“此外，2025年将迎来生物标志物识别和验证技术的进一步提升，推动疾病诊断和治疗评估的发展，从而改善HAE及其他缓激肽介导疾病的诊断。这将为开发治疗这些疾病的有效且耐受性良好的新型疗法提供支持。”
神经精神疾病疗法开发公司Enveric首席执行官Joseph Tucker也强调了确定合理结果并对其进行有效测量的重要性。他警告道：“精神药物领域引发了广泛关注，但在2024年，我们了解到，正如大家所猜测的，FDA在以怀疑的态度审视‘蘑菇热潮’。围绕安慰剂效应和功能性揭盲的问题，将继续为这些能为受试者带来明显改善的疗法带来重重障碍。”
他还表示：“研制致幻剂的公司将重新调整其试验策略，而针对不会引发幻觉的神经塑性剂的研究有望加速推进。该研究旨在提供可测量的神经生理学影响的明确证据。此外，脑电波生物标志物正帮助我们了解特定的分子机制和通路，为心理健康领域临床试验取得成功开创了新范式。我们相信，随着这门科学在临床试验中的发展，我们将为难治性抑郁症、焦虑症和创伤后应激障碍 (PTSD) 等主要精神健康疾病的治疗开辟新途径。”
提升效率
比利时合同研究组织Anima Research首席执行官兼全球协调首席研究员Erik Buntinx表示：“生物制药行业仍面临重大挑战，例如，85%的试验未能按时完成受试者招募，且退出率高达20%。这推高了试验成本，并延误了可能挽救患者生命的治疗方法的开发进度。”
Erik Buntinx还表示：“我们需要使临床试验的运作方式专业化，将临床试验交由交付经验丰富的机构，而非优先选择具有治疗专长的机构。通过采用更具吸引力且更加个性化的招募方式，让受试者更直接地参与临床试验过程，将取得更好的试验效果，从而缩短临床试验交付时间并提高受试者留用率。希望这将成为业界开始采纳的趋势。”
投资银行Lincoln International伦敦执行总裁James West表示：“临床试验正在不断发展，通过采用新技术，不断提升受试者的招募速度、留用率和参与度。长期以来，试验的设计和开展速度一直是制药行业的痛点，这可能导致试验成本高昂，且可能无法到达终点或完成试验。此外，由于临床试验变得日益复杂，这要求对商业模式和技术做出相应调整。推动变革的关键因素包括：分散的全球患者群体、患者人数较少的超罕见病以及新型疗法。这些因素都增加了黄金标准——随机对照试验 (RCT) 的工作量。为解决其低效性，新型试验机构正在试验开始之前，利用大型数据集模拟其成败。这些对药物开发的未来洞察可能会显著节省时间、资源，并改善患者结局。”
强生创新制药的Owen还强调了巧妙利用数据提高效率的必要性。她表示：“在塑造后疫情时代的研究环境时，我预计，2025年，国家和研究机构的优化仍将是业界的重要大事。近年来，申办方与研究机构的合作范式已发生变化，研发机构必须进一步利用数据来推动决策进程。更高的试验效率最终将给患者产生更快、更显著的影响。”
癌症病毒免疫疗法开发企业Candel Therapeutics首席执行官Paul Peter Tak预测：“2025年标志着利用高密度数据的Ib/IIa 期临床试验为早期‘go/no go’决策提供信息的重要进展。这种方法以实验医学为基础，可应用于不同的疾病领域。这些试验不仅包含丰富的生物标志物数据，还能以合适方式记录受试者体验。集成数据包使生物制药公司能够做出明智决策，决定继续投资开发特定药物，还是在启动大规模、高效力后期临床试验之前终止开发进程。”
2025年标志着利用高密度数据的 Ib/IIa 期临床试验为早期‘go/no go’决策提供信息的重要进展。
Cognition Therapeutics首席执行官Lisa Ricciardi持类似观点，并以其公司业务领域为例，说明了如何利用更完整的数据更精准地设计试验。她表示：“阿尔茨海默症、路易体痴呆和帕金森病等神经退行性疾病的生物标志物诊断取得了重大进展。这些进展推动了精准医疗方法的应用，使制药公司能够为相关试验招募合适的受试者。结果如何呢？在精准选择受试者的情况下，临床试验的入组速度更快、效率更高。我们相信，准确的生物标志物作用方式将使更多优质候选药物在III期临床试验中取得成功。”
这不仅涉及精准开展人体试验，还包括探索新型临床前研究方法。Vivodyne首席执行官Andrei Georgescu 表示：“我预计，未来将有更多公司利用人体细胞和组织进行药物发现与开发。这一趋势反映了人们对生物系统如何对新疗法产生反应的更深入理解，而这动物模型无法完全复制这种反应。人体细胞和组织能提供更准确、更相关的数据，从而更精确地预测药物的疗效和安全性。Vivodyne正在利用这种方法开发能够更好地模拟人类生物学的新型疗法。通过利用人源系统，我们可以确定更有可能在临床试验中取得成功的潜在候选药物。随着越来越多的公司认识到将人体细胞和组织整合到研究过程中的重要价值，这一趋势将成为标准惯例，从而加速新疗法的开发并改善患者结局。我预计这种方法在2025年将得到更广泛的应用，推动更多个性化的有效疗法上市。”
新型试验设计
多位高管指出，试验设计方式正变得越来越精细化。
正在开发视网膜疾病（包括年龄相关性性黄斑变性）疗法的Ocular Therapeutix首席执行官Pravin Dugel评论道：“医学进步为创新疗法的临床试验设计带来了挑战。随着越来越多的治疗方法问世，使用安慰剂或假手术的做法越来越难以被接受。此外，治疗方式、剂量和给药途径的多样性可能会使实验性治疗组与活性对照组的盲法设计变得复杂。例如，在某些视网膜疾病中，由于当前的标准治疗要求更频繁的给药，若不进行假注射，则旨在减轻治疗负担并提高治疗持久性的创新疗法研究将面临挑战。幸运的是，解决这些障碍的关键在于研究人员与监管机构之间的相互适应与合作。特殊方案评估以及申办方与监管机构之间的协作方式将在解决试验设计复杂性的过程中发挥越来越重要的作用。同时，通过提高对临床试验设计和终点的充分性及可接受性的共识，降低监管风险。”
特殊方案评估以及申办方与监管机构之间的协作方式将在解决试验设计复杂性的过程中发挥越来越重要的作用。同时，通过提高对临床试验设计和终点的充分性及可接受性的共识，降低监管风险。
George Medicines首席执行官Mark Mallon认为：“展望2025年，生物制药行业的临床试验方法可能会加速超越传统模式。尽管随机对照试验长期以来一直被视为黄金标准，且随机化的重要性依然不可忽视，但越来越多的治疗领域开始探索实用性试验设计，以应对现实世界中的实施挑战。”
他继续说道：“在资源有限的环境中开展高血压研究正是这一关键转变的例证。传统上，临床试验依赖于人为的头对头比较，为医生提供的见解有限。如今，研究正在关注如何应对治疗实施过程中的广泛挑战，包括用药依从性、系统性医疗资源限制以及综合患者结局。”
“这一演变标志着狭义疗效评估产生的根本性转变。随着对治疗复杂性理解的加深，更多的临床研究可能会采用情境感知设计，为多样化全球环境下的医疗干预提供细微见解，最终取得更有临床意义、可转化性更强的研究结果。”
德克萨斯大学MD安德森癌症中心临床研究副总裁Jennifer Litton表示：“预计到2025年，临床试验结构将发生显著变化，尤其是在癌症治疗领域。试验将越来越多地利用基因组和蛋白质水平数据，深度融合相关科学理论，更精准地筛选受试者。这种方法将推动免疫疗法、抗体药物偶联物以及人工智能驱动且毒性可能较低的靶向疗法取得进展。此外，我们期待通过这些定制化试验，在治疗罕见肿瘤和常见癌症中的罕见亚型方面取得进展。同时，试验将朝着更大规模、更加精简的方向发展，重点关注具有临床意义的终点，减少不必要的复杂性。这些研究可能会减少受试者亲自到访的次数，并通过技术整合直接收集受试者的实时数据，使试验更加高效、更加以受试者为中心。”
试验将越来越多地利用基因组和蛋白质水平数据，深度融合相关科学理论，更精准地筛选受试者。这种方法将推动免疫疗法、抗体药物偶联物以及人工智能驱动且毒性可能较低的靶向疗法取得进展。
诺为泰的Schliebner也认为：“将分散式与传统方法合二为一的混合试验模式将提高试验的可及性和受试者参与度。”
Kura Oncology首席科学官Francis Burrows评论道：“联合疗法已成为癌症治疗的标准方案，这需要通过联合临床试验来探索新方法，从而更好地服务患者。通常，这些研究会将新型临床资产与获批疗法相结合。但随着机理层面上对药物的进一步理解和设计，我们将会见证更多新药与新药的联合试验。目前，我们已经看到在一些肿瘤试验中，两种候选药物虽未作为单一疗法获得FDA批准，但已在联合试验中进行评估。预计2025年，这一趋势将在各类规模的机构中进一步增长。”
全球临床试验
战略咨询公司L.E.K. Consulting驻上海亚洲医疗保健部门主管Helen Chen指出：“日本关于‘药品流失——药品滞后’的持续讨论最终引起了西方企业董事会的关注，我们预计日本市场将对西方生物制药公司变得更具吸引力。许多创新西药因未能及时（滞后）或根本未能（流失）进入日本市场，最终无法使日本患者受益。究其原因，构成创新生态系统的小型生物技术公司（开发65%的美国获批药物总量）往往缺乏同时在多个市场开发临床资产的能力或资源，更不用说在日本这样一个监管体系截然不同的市场。”
Helen还强调：“日本政府已开始采取措施扭转这一局面。其中包括2023年12月出台的一项新规，允许日本研究机构在无需事先提供I期日本受试者数据的前提下，参与全球多中心III期临床试验，并简化了机构审查委员会的审查流程。由于日本已是ICH（人用药品技术要求国际协调理事会）的成员国，这些措施以及其他旨在简化临床开发和注册流程的政策有望改变日本现有的药品市场格局。上一次发生的如此重大变革可能是2017年的中国监管体制改革，而这次改革已成为西方制药公司和金融投资者在中国加大投资的催化剂。”
商业可行性
医疗保健咨询公司Treehill Partners执行主管Max Baumann警告道“2025年，我们预计生物技术公司将继续面临商业模式上的根本挑战，因为临床终端市场竞争日益激烈，曾经的‘重磅炸弹’药物专利到期，而真正具有颠覆性的新药却寥寥无几。”
Baumann还补充道：“从历史上看，生物技术公司通常将新药开发至初步临床验证阶段，随后由大型制药公司着手进一步开发。然而，如今全球前十大制药公司的总市值已超过3万亿美元，这些公司究竟应付出多大代价才能产生实质性的影响？这些动态因素不仅对早期药物开发商在制定投资者资金使用策略时至关重要，也对大型制药公司在投资组合管理策略中‘下注’未来10年或更长时间内可能脱颖而出的商业领域意义非凡。
我们希望继续关注优化临床资产开发路径，不仅要达到获批终点，还要取得商业成功。
面对这些挑战，Baumann预计开发过程将更加注重商业化成果：“我们预计，业界将继续以优化临床资产开发路径为中心，不仅要达到获批终点，还要取得商业上的成功。与此同时，目前尚未形成一批具有足够风险胃纳和资金实力的中型商业化阶段企业，以填补大型制药公司逐渐退出的领域中出现的后期试验资金缺口。”
来源：Scrip Asks...2025年生物制药行业的前景如何？第5部分：临床试验趋势
*本文仅作知识分享，不构成任何诊断或治疗建议，如有诊疗需要，请咨询和联系正规医疗机构。