西方生物科技公司加快在中国药物研发的四大关键战略

中国的临床试验市场正在蓬勃发展，为临床创新提供了良机。自2015年以来，中国的临床研究监管框架和流程发生了重大转变，这一激进变革为西方生物技术公司在中国开展临床开发活动打开了大门。

对于海外公司来说，中国新框架的优势包括更短的审评时间，更方便的市场准入和强大的政府支持。在这个具有前景的市场中，灵活利用替代方法的生物技术公司能够应对挑战并充分利用该地区的机遇。

赋能西方生物技术公司在中国加快药物研发流程的四大关键策略

1.利用海外数据

监管改革通过建立更系统、更高效的审评流程，大大缩短了审评时间，现在新药临床试验申请（IND/CTA）审评时间仅为60天。

除此以外，西方生物技术公司有机会利用如美国和澳大利亚等审批流程快速简单的国家的数据，在中国进行药物研发。在其他市场获得批准的产品可以直接在中国提交新药申请（NDA），而且也认可海外的三期试验数据。1,2,3

因此，西方生物技术公司可在海外进行早期试验，然后利用这些临床数据在中国进行后期试验和CTA及NDA审批，从而利用最短的审批时间缩短整个临床开发周期。

瑞士药企罗氏公司最近实施了这一战略，利用全球III期HELP试验4的结果，于2020年12月获得了达泽优（Takhzyro）的中国国家药品监督管理局（NMPA）批准。

2.与西方地区同步开展试验

另一个关键策略是将中国作为多区域首发人用药物1,2,5,6临床试验的一部分，在中国与其他国家一起进行临床试验。这种方法最大的好处是为试验阶段释放了庞大的患者分析集，从而加快了试验进度，同时意味着在药物上市后有一个巨大的市场。

例如，2017年，在包括中国在内的多个地区启动了晚期肿瘤治疗药物瑞弗利单抗（retifanlimab）的全球I期研究。此后，生物技术公司Incyte和Sai Lab宣布了一项关于该药物在大中华区上市的许可协议。7

3.认识合作的力量

在中国开展业务的西方生物技术公司可能会遇到语言或文化方面的障碍。通常需要使用当地语言进行沟通和文件记录，而且经营者可能需要适应项目管理和经营方法上的差异。

与当地的合同研究组织（CRO）合作可以帮助克服这一点。通过共同开发、共同销售权或对外授权，将临床试验管理部分或全部外包给CRO，是简化开发过程和执行的有力策略。合作组织可以协助开展临床开发并应对监管流程。

挑战是如何确定合适的合作伙伴，即具有强大的本地影响力和国际思维8,9以及良好的业绩和全球经验的合作伙伴。

例如，2020年9月，AbbVie与中国天境生物（I-Mab）合作开发用于治疗多种癌症的lemzoparlimab。该药物目前正处于中国生物技术公司的早期研究阶段。10

4.充分利用快速通道机遇

在最近的监管改革之后，中国提供了生物技术公司可利用的加速审批渠道。

加速审批有四种途径：突破性治疗药物、附条件审批、优先审评和特别审批。1,3,6,11,12

2019年4月，NMPA将用于成人中重度特应性皮炎的达必妥（Dupixent）列入“急需境外新药”名单，从而加快了审评和批批。该药于2020年6月获批使用。13

在中国应特别关注的治疗领域是癌症。根据GlobalData的数据，中国在2020年有450万新发病例，是全球发病率最高的国家。癌症成为中国的主要健康问题，代表着高度未满足的治疗需求。在该背景下，西方生物技术公司有机会发挥重要作用。

化挑战为机遇

虽然中国市场具有吸引力，但西方生物技术公司应该对其余挑战保持清醒的认识。

例如，研究者发起的试验仍然很复杂，无法用于NDA申报。此类试验由中国国家卫生和计划生育委员会监管，卫健委有不同的监管要求，可能导致试验延误。这意味着中国适合开展药企和CRO发起的试验。

在知识产权保护和监管审查资源方面也存在挑战。进口海外药物的生物技术公司应了解中国监管机构的严格监管要求，如需要获得人类遗传资源管理局的批准，以及额外的时间来获得进口许可证。

在了解在中国开展临床试验所面临的挑战后，生物技术公司可制定有效策略来应对这些挑战。对于这些公司来说，中国代表着推动临床创新的机会。

参考文献

1. ClinRegs – Aggregating clinical research regulations from around the globe - China 
2. Covington - China Promulgates Revised Drug Registration Regulation 
3. Lexology - China Accepts Overseas Clinical Trial Data to Expedite Drugs Registration in China 
4. Takeda Announces Approval of TAKHZYRO® (lanadelumab) subcutaneous injection in China for the Treatment of Hereditary Angioedema 
5. Applied Clinical Trials - The Regulatory Requirements and Key Points of Drug Clinical Trials Registration in China 
6. Medical Trend - Nature: China has approved 52 new anti-tumor drugs in 2016-2020 
7. Zai Lab Announces First Patient Dosed in China in a Potentially Registrational Study of Retifanlimab in Patients with Endometrial Cancer 
8. BioMed Central, Yun-Zhen Shi et al, 2014, Contract Research Organizations (CROs) in China: integrating Chinese research and development capabilities for global drug innovation 
9. 12. Clinical CRO Tigermed: The ‘Small and Beautiful’ – Equal Ocean 
10. AbbVie and I-Mab Enter Into Global Strategic Partnership for Differentiated Immuno-oncology Therapy 
11. Austrade - Insight - Fast-track approvals in China’s drugs market to unlock pharma prospects 
12. China’s National Reimbursement Drug List (NRDL) 2020: What Reward for Innovation? 
13. Dupixent® (dupilumab) approved in China for adults with moderate-to-severe atopic dermatitis