全面的細胞和基因療法常見問題解答：洞察臨床試驗概況和行業趨勢。
關於細胞和基因療法的詳細常見問題解答探討全球臨床試驗趨勢、監管動態、新興技術和行業發展機會等重要議題。
1.關於細胞和基因療法臨床試驗，哪些地區處於重要地位，哪些因素促使發展？
亞太地區、北美和歐洲在細胞和基因療法在臨床試驗數量方面處於重要地位。得益於更精簡的監管流程、更快的受試者招募和對生物製藥研究的大規模投資，亞太地區的臨床試驗增長迅速，尤其是中國、日本和韓國。利用強大的生物技術基礎設施，以美國為首的北美地區持續發揮關鍵作用，尤其是在後期試驗方面。與此同時，歐洲也在持續開展試驗活動，其中，英國和德國等國家在試驗數量方面處於重要地位。然而，因其監管環境複雜，歐洲增長速度較為緩慢。
2.CAR-T療法將如何發展？哪些新興CAR策略會影響癌症治療？
由中國引領的CAR-T療法通過修改患者的T細胞來尋找並消滅癌細胞，為白血病和淋巴瘤等血癌的治療方法帶來革命性變化。研究人員現在正在努力將這項成果複製到更難以治療的實體腫瘤上。雙/多特異性CAR-T細胞等新興策略，能夠同時瞄準多個癌症標記物，而裝甲CAR-T細胞則被設計用來克服腫瘤防禦機制，這類策略的前景廣闊。同種異體CAR-T和CAR-NK（自然殺傷）療法也因其「現成」優勢而備受關注，將帶來更廣泛的治療可行性。此外，將CAR-T與化療或放射性治療相結合的研究也在進行中，這可以提高整體成效，為更先進和全面的癌症治療鋪平道路。
3.人工智慧 (AI) 在細胞和基因療法發展中發揮什麼作用，以及如何影響個體化醫療？
當前，通過分析大量基因組和臨床資料、識別生物標記物和預測患者反應，AI改變了細胞和基因療法的發展，並提高試驗成功率和效果。在個體化醫療中，根據個體患者情況，AI能夠定製CAR-T等療法，優化基因療法方案，提升安全性並降低成本。這有助於加速相關研究，使療法變得更貼近普羅大眾。
4.在細胞和基因療法臨床試驗中，受試者招募面臨的主要挑戰是什麼，不同地區有什麼差異？
受試者招募是細胞和基因療法試驗面臨的一個重大挑戰，地域差異會影響試驗進度。亞太地區因法規簡化、患者群體較大以及醫療體系反映迅速，所以在招募速度上比北美更快。在亞太地區，臨床試驗受試者入選所需時間較短，每個試驗點招募的受試者人數也多於北美，北美地區因其複雜的法規和不同試驗之間的激烈競爭而導致招募較慢。儘管美國在晚期試驗數量方面處於重要地位，但亞太地區憑藉更快的招募過程而在進行大規模試驗方面頗具優勢。
5.細胞和基因療法的資本投資趨勢如何，目前在哪些領域的發展潛力較大？
儘管關於細胞和基因療法的資本投資在2021年達到頂峰后有所下降，但該領域仍吸引了大量投資，特別是開發創新療法的早期生物技術公司。增長的關鍵領域包括CAR-T和CAR-NK療法、CRISPR等基因編輯技術以及同種異體療法，這些療法提供即用型的治療方案。由於這些療法能夠解決癌症和罕見遺傳病方面尚未解決的需求，因此這些療法對投資者具有很大吸引力。隨著AI和其他先進技術的持續發展，有望進一步加快該領域的增長。