探討細胞和基因療法臨床試驗的最新全球進展。免費下載Novotech的綜合白皮書。
Novotech發佈《2024年全球臨床試驗前景白皮書》，對快速發展的細胞和基因療法領域進行全面分析。從當前的CAR-T療法突破到監管框架和投資趨勢，本報告對於致力於治療創新尖端的專業人士來說至關重要。
細胞和基因療法正在重塑現代醫學的行業格局，能夠為癌症、罕見遺傳疾病和血液惡性腫瘤等多種疾病提供先進治療方案。這些療法通過修復缺陷基因或向細胞中引入新的基因，改變細胞的基因結構，從而標靶特定疾病。這些創新療法的全球市場正在迅速擴大，預計2022年到2030年間，年增長率將超過36%。增長主要原因是對個人化醫療解決方案的需求不斷增加，以及生物技術公司優先考慮開發比傳統方法更能提供顯著改善的治療方法，而在基因編輯技術方面取得突破。
作為眾多進展中的一個主要範例，CAR-T細胞療法從患者體內提取T細胞，改變這些細胞的基因以瞄準癌細胞，然後再將這些細胞重新注入患者體內。CAR-T療法已獲准用於治療白血病和淋巴瘤等血癌，同時人們也在探索其治療實體腫瘤方面的潛力。這項高度個性化的治療方法取得令人矚目的成果，尤其是以證實傳統治療方法（如化療和放療）無效的情況下。
除了CAR-T，人們還對CAR-NK療法（使用自然殺傷細胞而不是T細胞）感到興趣。這些療法能夠提供潛在的即用型解決方案，使其更具可及性，並且更容易進行較大規模的生產。隨著研究取得進展，預計CAR-NK療法將在各種癌症和其他疾病的治療中發揮日益重要的作用。
雖然當前研究仍以細胞療法為主，但是，基因療法研究的趨勢也蒸蒸日上。因療法聚焦於糾正或替換導致疾病的缺陷基因。隨著CRISPR-Cas9和其他基因編輯技術的進步，遺傳性疾病的治療潛力呈倍增長。這些技術使不治之症的治療方法開發成為可能，從而為罹患罕見遺傳疾病和長期被視為無法治癒之疾的患者帶來新的希望。
全球細胞和基因療法的開發高度活躍，亞太、北美和歐洲等地區都取得了顯著進步。尤其是，亞太地區已成為這一領域的佼佼者，其中，中國、日本和澳洲等國家在研發中發揮關鍵作用。與世界其他地區相比，該地區的受試者招募速度更快，並且監管程式也更加精簡，這使其成為一個備受矚目的大規模臨床試驗中心。關於CAR-T細胞療法，就試驗數量而言，中國目前處於相對重要地位。因此，亞太地區能夠有效管理試驗並且可以快速地進行受試者招募，凸顯出其在細胞和基因療法領域日益增長的影響力。
以美國為首的北美地區，仍然是這些療法開發的重要參與者，其中，大量臨床試驗都重點研究癌症和罕見病。美國依舊是尖端研究的中心，尤其是CAR-T療法研究，正處於開發階段，有望解決更多癌症問題（包括實體腫瘤）。雖然美國的監管環境可能比較複雜，但是，其強大的生物技術基礎設施和獲得先進技術的途徑，能夠支持細胞和基因療法研究的不斷發展。
歐洲地區也促進了細胞和基因療法市場的增長，其中，英國、西班牙和德國等國家在臨床試驗活動中發揮了主導作用。儘管與亞太地區和北美地區相比，歐洲地區的增長速度較為緩慢，但其仍然是重要參與者，尤其是在推進該領域發展的監管創新和跨境合作方面。歐洲國家越來越注重精簡監管框架，以促進新療法更快獲得批准，尤其是當患者有緊急醫療需求時。
細胞和基因療法的開發面臨著特殊挑戰，尤其是在商業化和成本方面。其中一個主要障礙就是這些療法製造工藝複雜以及高度個性化導致成本太高。例如，用來治療脊髓性肌肉萎縮症的各種療法，就是市場上比較昂貴的治療方法之一。隨著這些療法得到更廣泛的採用，須創新支付模式，確保這些療法的可行性，同時不會給醫療系統帶來不必要的壓力。
監管機構，包括美國食品藥品監督管理局 (FDA) 和歐洲藥品管理局 (EMA)，已經制定出專門的框架結構，以加速細胞和基因療法的開發和批准。快速通道、突破性療法和優先審查等專案旨在加快獲得有前景的治療方法，特別是部分重症患者對治療方案選擇有限。這些加速途徑在縮短批准時間，同時遵守必要的安全性和有效性標準方面，發揮關鍵作用。
除了監管方面的進步，人工智慧 (AI) 也為細胞和基因療法的開發創造新機遇。人工智慧正越來越廣泛地用於檢查基因組和蛋白質組資料集，説明研究人員識別生物標誌物並優化治療方法設計。通過改進適當細胞群的選擇以及預測基因修飾結果，人工智慧提高了這些治療方法的安全性和有效性。因為其能夠根據每位患者的基因組成來訂製療法，人工智慧在個人化醫療方面的影響力與日俱增。
近年來，大量資本投資流入細胞和基因療法領域，這表明全球對該領域的興趣越來越濃厚。儘管投資在2021年達到高峰，但是，仍繼續推動早期生物技術公司在前沿細胞和基因治療的研究中取得進展。隨著這些公司從發現階段過渡到臨床試驗階段，其發展重點也正向臨床驗證和規模化生產轉變，以滿足對這些療法日益增長的需求。
對於生物技術和製藥領域的利益相關者（包括研究人員、臨床醫師以及投資者）來說，細胞和基因療法的快速發展既帶來了振奮人心的機遇，又面臨著重大挑戰。应用新的創新成果，對於應對臨床試驗、監管途徑和商業化戰略的複雜前景而言至關重要。隨著這些療法逐漸成為癌症和遺傳性疾病等疾病的標準治療方法，它們對醫療行業進行革新的潛力也日益彰顯。
本白皮書深入回顧了細胞和基因療法臨床試驗的現狀，重點關注重要地區、監管變化和新興市場。本白皮書提供了有關投資趨勢、主要行業參與者和擴張領域的關鍵見解，成為這瞬息萬變行業中可供專家使用的重要資源。隨著人工智慧和突破性療法的持續進展，細胞和基因治療將改變患者護理，並且重塑醫療行業的格局。