細胞和基因療法 (Cell & Gene Therapies, CGT) 是最先進的醫學領域之一，可以將我們自己的身體有效轉變成對抗疾病的原動力。
在現代醫學的快速演變概況中，CGT 已經成為開創性的方法，有可能徹底改革我們治療無數疾病的方式。由於生物製藥產業和研究機構在此領域加速努力，徹底了解全球趨勢變成最重要的事。本問答集 (FAQ) 探究在 CGT 治療領域中具有前景的發展，著重於創新治療、臨床試驗以及它們對於患者結果的可能影響。由此下載完整白皮書
CGT 領域的當前核准狀態如何？
到 2023 年底，在美國、歐洲或是此二地區可能已經核准超過 12 項創新的 CGT 。例如，第一個以 CRISPR 治療為基礎的藥物是治療鐮形血球貧血症 (Sickle cell disease) 和 β 型地中海貧血 (Beta thalassemia)，此藥物來自 Vertex Pharmaceuticals Incorporated 和 CRISPR Therapeutics AG，可能在未來一年或二年內在美國、英國和歐盟取得用於患者的許可。同樣地，裘馨氏肌肉萎縮症 (Duchenne Muscular Dystrophy) 的研發路程受到無數障礙的破壞，而針對此疾病的基因療法可能在 2023 年獲得美國食品藥物管理局 (FDA) 的快速審查核准。此外，Intellia Therapeutics, Inc. 針對二種罕見疾病（轉甲狀腺素蛋白類澱粉沉積症 [ATTR amyloidosis] 和遺傳性血管水腫 [hereditary angioedema]）的體內基因編輯解決方案正在臨床上有所進展。
再者，科學社群已經開始更加注意針對癌症的嵌合抗原受體 T 細胞 (CAR T-cell) 治療。儘管不如免疫檢查點抑制劑使用那麼頻繁，已經證實它們有同等的能力可以清除非常晚期的白血病和淋巴瘤，以及更長時間延緩疾病發展。大約六項 CAR T 細胞治療已經獲得 FDA 核准，用於治療血液惡性腫瘤（淋巴瘤和白血病），以及最近用於治療多發性骨髓瘤。
有哪些新治療？
2021 年已經有一些基因療法於臨床應用。其中值得注意的是 Novartis 的基因療法藥物 Zolgensma，用於治療脊髓性肌肉萎縮症 (spinal muscular atrophy, SMA)。同樣地，Legend Biotech/Janssen 和 Bristol Myers Squibb/ bluebird bio 在 2022 年獲得核准使用多發性骨髓瘤 CAR-T 療法。
到 2023 年底，在美國、歐洲或是此二地區可能已經核准超過 12 項創新的 CGT 。
臨床試驗正在哪裡進行？
5 年期間 (2018-2022) CGT 試驗依據各地區的百分比占比顯示參與情形如下：
- APAC 從 2018 年 41% 增加至 2022 年 48%
- 北美和歐洲地區一起主導 2018 年 54%，卻在 2022 年滑落到 47%。世界其他地區 (Rest of the World, ROW) 保有少許占比約 5%，顯示 CGT 試驗的觸及範圍超出關鍵地區。
整體而言，資料顯示該產業的動態性質，APAC 持續成長、北美和歐洲維持他們的主導地位，以及 ROW 在 CGT 研究中增加全球多樣性。
此領域的預期成長如何？
依據 Evaluate Pharma 的全球銷售預測，生物製劑藥物銷售（不包括 CGT 治療）預期從 2021 年到 2026 年會增加 5%，從大約 $4000 億到超過 $5000 億。另一方面，CGT 治療預計在同一時期內每年銷售 $40 億擴展為超過 $450 億，代表實質上更高的複合年均成長率 (CAGR, compound annual growth rate)，超過 60%。相較於其他生物製劑和傳統藥品，此療法有收益快速成長的可能性，因此擁有絕佳 CGT 產品線的公司已經成為吸引人的收購目標。
全球 CGT 試驗趨勢如何？
在 5 年期間推出大約 2,000 項以 CGT 為基礎的試驗中，超過 70% 的試驗涉及單一國家，而不到 30% 涉及多個地點。
中國大陸和美國各有超過 600 項試驗，在 CGT 試驗中佔有領先地位。
在 2018 年到 2022 年的 5 年期間，APAC 地區的單一國家 CGT 試驗占比為 90%。此比例遠超過北美 CGT 試驗的 69% 占比以及歐洲 CGT 試驗的 35% 占比。
哪些治療領域是 CGT 的目標？
在亞太地區 (APAC)、北美及歐洲三個地區中，腫瘤學似乎都是最積極研究的類別。但是，在 APAC 進行的腫瘤學研究數量是北美洲的二倍、歐洲的 10 倍以上。
APAC 在肌肉骨骼問題、心血管疾病、血液學疾病和呼吸疾病的 CGT 研究上也展現出領先地位。
在分析這些試驗中探索的首要適應症時，血液惡性腫瘤成為最受廣泛研究的適應症。淋巴瘤獲得許多關注，特別是急性淋巴性白血病 (ALL)、B 細胞非何杰金氏淋巴瘤 (B-cell NHL)、瀰漫性大型 B 細胞淋巴瘤 (DLBCL)、濾泡性淋巴瘤 (FL) 和急性骨髓性白血病 (AML)，此外還有多發性骨髓瘤。接在血液惡性腫瘤之後，實體腫瘤、胃腸道癌症、婦科癌症、胰臟癌和肺癌也是受到廣泛研究的領域。
整體上，APAC 主導在 CGT 試驗中研究的大多數主要適應症，緊接在後的是北美地區。
試驗中的分子亞型是什麼？
在 2018 年和 2022 年之間的 5 年期間，在依據亞型區分的 CGT 試驗分布中有值得注意的全球趨勢。基因修飾細胞療法占比最高，是這段時間內進行的 CGT 試驗的 43%。細胞療法緊接在第二位，試驗占比為 39%，而基因療法佔有大約 18%，不到 CGT 試驗的五分之一。
製造創新方法和規模化生產能力發展如何？
擴大製造流程規模是基因療法的關鍵挑戰。由於基因療法變得更加精密複雜，為了讓更廣大的患者群體獲得這些治療，規模化生產這些治療的能力是關鍵步驟。創新技術正在創造條件，讓製造更有效率和規模，銜接研究和廣泛治療應用之間的差距。
未來會發生什麼事情？
CGT 在快速演變的醫療保健概況中肩負希望之燈。由於全球社群合作推動這些治療，我們正在見證疾病治療方式的劇烈改變。透過改變基因和運用身體的細胞系統有可能改寫醫學常規，因此細胞和基因療法正在開啟醫學中新的未開拓領域。透過了解臨床試驗全球趨勢、患者招募測量指標、資助動態、製造創新方法以及新興療法，我們不只在見證歷史——我們正在形塑醫療保健的未來。