全面的细胞和基因疗法常见问题解答：洞察临床试验概况和行业趋势。
关于细胞和基因疗法的详细常见问题解答探讨了全球临床试验趋势、监管动态、新兴技术和行业发展机会等重要议题。
1.关于细胞和基因疗法临床试验，哪些地区处于重要地位，哪些因素促进了它们的发展？
亚太地区、北美和欧洲在细胞和基因疗法临床试验中处于前沿地位。得益于简化的监管流程、更快的受试者招募和对生物制药研究的大规模投资，亚太地区的临床试验增长迅速，尤其是中国、日本和韩国。利用强大的生物技术基础设施，以美国为首的北美地区继续发挥关键作用，尤其是在后期试验方面。与此同时，欧洲也在持续开展试验活动，其中，英国和德国等国家在试验数量方面处于重要地位。然而，因其监管环境复杂，欧洲增长速度较为缓慢。
2.CAR-T疗法将如何发展？以及哪些新兴CAR策略会影响癌症治疗？
由中国引领的CAR-T疗法通过修改患者的T细胞从而寻找和消灭癌细胞，为白血病和淋巴瘤等血液癌症的治疗带来了革命性变化。研究人员现在正在努力将这一成功复制到更难治疗的实体肿瘤上。双/多特异性CAR-T细胞等新兴策略，能够同时瞄准多个癌症标记物，而装甲CAR-T细胞则被设计用来克服肿瘤防御机制，这些策略前景广阔。同种异体CAR-T和CAR-NK（自然杀伤）疗法也因其“即用型”优势而备受关注，将带来更广泛的治疗可及性。此外，将CAR-T与化疗或放疗相结合的研究也在进行中，这可以提高整体效果，为更先进和全面的癌症治疗铺平道路。
3.人工智能 (AI) 在细胞和基因疗法发展中发挥了什么作用，以及如何影响个体化医疗？
当下，通过分析大量基因组和临床数据、识别生物标志物和预测患者反应，AI改变了细胞和基因疗法的发展，并提高了试验成功率和结果。在个体化医疗中，根据个体患者的情况，AI能够定制CAR-T等疗法，优化基因疗法方案，提升安全性并降低成本。这加速了相关研究，使疗法变得更能普及大众。
4.在细胞和基因疗法临床试验中，受试者招募面临的主要挑战是什么，不同地区有什么差异？
受试者招募是细胞和基因疗法试验面临的一个重大挑战，地域差异会影响试验时间表进程。亚太地区因法规简化、患者群体较大以及医疗体系响应迅速，所以在招募速度上快于北美。在亚太地区，临床试验受试者入组耗费时间较短，每个试验点招募的受试者人数也多于北美，北美地区因其复杂的法规和不同试验之间的激烈竞争而导致招募较慢。尽管美国在晚期试验数量方面处于重要地位，但亚太地区凭借更快的招募过程而在进行大规模试验方面颇具优势。
5.细胞和基因疗法的风险投资趋势如何，目前在哪些领域的发展潜力较大？
尽管关于细胞和基因疗法的风险投资在2021年达到顶峰后有所下降，但该领域仍吸引了大量投资，特别是开发创新疗法的早期生物技术公司。增长的关键领域包括CAR-T和CAR-NK疗法、CRISPR等基因编辑技术以及同种异体疗法，这些疗法提供即用型的治疗方案。由于这些疗法能够解决癌症和罕见遗传病方面尚未解决的需求，因此这些疗法对投资者具有很大吸引力。随着AI和其他先进技术的持续发展，有望进一步加快该领域的增长。