探讨细胞和基因疗法临床试验的最新全球进展。免费下载Novotech（诺为泰）的全面白皮书。
Novotech发布了《2024年全球临床试验前景白皮书》，对快速发展的细胞和基因疗法领域进行了全面分析。从当前的CAR-T疗法突破到监管框架和投资趋势，本报告对于致力于治疗创新前沿的专业人士来说至关重要。
细胞和基因疗法正在重塑现代医学的行业格局，能够为癌症、罕见遗传疾病和血液恶性肿瘤等多种疾病提供先进治疗方案。这些疗法通过修复缺陷基因或向细胞中引入新的基因，改变细胞的基因结构，从而靶向特定疾病。这些创新疗法的全球市场正在迅速扩大，预计2022年到2030年间，年增长率将超过36%。增长主要原因是对个性化医疗解决方案的需求不断增加，以及生物技术公司优先考虑开发比传统方法更能提供显著改善的治疗方法，而在基因编辑技术方面取得突破。
作为这些进展中的一个典型示例，CAR-T细胞疗法从患者体内提取T细胞，改变这些细胞的基因以靶向癌细胞，然后再将这些细胞重新注入患者体内。CAR-T疗法已获准用于治疗白血病和淋巴瘤等血液癌症，并且人们也在探索其在治疗实体肿瘤方面的潜力。这一高度个性化的治疗方法取得了令人瞩目的成果，尤其是在传统治疗方法（如化疗和放疗）被证明无效的情况下。
除了CAR-T，人们还对CAR-NK疗法（使用自然杀伤细胞而不是T细胞）颇感兴趣。这些疗法能够提供潜在的即用型解决方案，使其更具可及性，并且更容易进行较大规模的生产。随着研究取得进展，预计CAR-NK疗法将在各种癌症和其他疾病的治疗中发挥日益重要的作用。
虽然当前研究仍以细胞疗法为主，但是，基因疗法研究的势头也蒸蒸日上。基因疗法聚焦于纠正或替换导致疾病的缺陷基因。随着CRISPR-Cas9和其他基因编辑技术的进步，遗传性疾病的治疗潜力呈倍增长。这些技术使不治之症疗法的开发成为可能，从而为罹患罕见遗传疾病和长期被视为膏肓之疾的患者带来新的希望。
全球细胞和基因疗法的开发高度活跃，亚太、北美和欧洲等地区都取得了显著进步。尤其是，亚太地区已成为这一领域的佼佼者，其中，中国、日本和澳大利亚等国家在研发中发挥了关键作用。与世界其他地区相比，该地区的受试者招募速度更快，并且监管程序也更加精简，这使其成为一个备受瞩目的大规模临床试验中心。关于CAR-T细胞疗法，就试验数量而言，中国目前处于相对重要地位。因此，亚太地区能够有效管理试验并且可以快速地进行受试者招募，凸显了其在细胞和基因疗法领域日益增长的影响力。
以美国为首的北美地区，仍然是这些疗法开发的重要参与者，其中，大量临床试验都重点研究癌症和罕见病。美国仍是前沿研究的中心，尤其是CAR-T疗法研究，正处于开发阶段，有望解决更多癌症问题（包括实体肿瘤）。虽然美国的监管环境可能比较复杂，但是，其强大的生物技术基础设施和获得先进技术的途径，能够支持细胞和基因疗法研究的不断发展。
欧洲地区也促进了细胞和基因疗法市场的增长，其中，英国、西班牙和德国等国家在临床试验活动中发挥了主导作用。尽管与亚太地区和北美地区相比，欧洲地区的增长速度较为缓慢，但其仍然是重要参与者，尤其是在推进该领域发展的监管创新和跨境合作方面。欧洲国家越来越注重精简监管框架，以促进新疗法更快获批，尤其是当患者有紧急医疗需求时。
细胞和基因疗法的开发面临着特殊挑战，尤其是在商业化和成本方面。其中一个主要障碍就是这些疗法制造工艺复杂以及高度个性化导致成本太高。例如，用来治疗脊髓性肌肉萎缩症的各种疗法，就是市场上比较昂贵的治疗方法之一。随着这些疗法得到更广泛的采用，须创新支付模式，确保这些疗法的可及性，同时不会给医疗系统带来不必要的压力。
监管机构，包括美国食品药品监督管理局 (FDA) 和欧洲药品管理局 (EMA)，已经制定了专门的框架结构，以加速细胞和基因疗法的开发和批准。快速通道、突破性疗法和优先审查等项目旨在加快获得有前景的治疗方法，特别是部分重症患者的治疗方案选择有限。这些加速途径在缩短批准时间，同时遵守必要的安全性和有效性标准方面，发挥了关键作用。
除了监管方面的进步，人工智能 (AI) 也为细胞和基因疗法的开发创造新机遇。人工智能越来越广泛地用于检查基因组学和蛋白质组学数据集，帮助研究人员识别生物标志物并优化治疗方法设计。通过改进相应细胞群的选择以及预测基因修饰结果，人工智能提高了这些治疗方法的安全性和有效性。因为其能够根据每位患者的基因组成来定制疗法，人工智能在个性化医疗方面的影响力与日俱增。
近年来，大量风险资本流入细胞和基因疗法领域，这表明全球对该领域的兴趣日益浓厚。尽管投资在2021年达到高峰，但是，仍继续推动早期生物技术公司在前沿细胞和基因治疗的研究中取得进展。随着这些公司从发现阶段过渡到临床试验阶段，其发展重点也正向临床验证和规模化生产转变，以满足对这些疗法日益增长的需求。
对于生物技术和制药领域的利益相关者（包括研究人员、临床医师以及投资者）来说，细胞和基因疗法的快速发展既带来了振奋人心的机遇，又面临着重大挑战。应用新的创新成果，对于应对临床试验、监管途径和商业化战略的复杂前景而言至关重要。随着这些疗法逐渐成为癌症和遗传性疾病等疾病的标准治疗方法，它们对医疗行业进行革新的潜力也日益彰显。
本白皮书深入回顾了细胞和基因疗法临床试验的现状，重点关注主要地区、监管转变和新兴市场。本白皮书提供了有关投资趋势、主要行业参与者和扩张领域的关键见解，成为这瞬息万变行业中可供专家使用的重要资源。随着人工智能和突破性疗法的持续进展，细胞和基因治疗将改变患者护理，并且重塑医疗行业的格局。