세포 및 유전자 치료제(CGT)는 우리 몸을 질병에 대항하는 물질로 효과적으로 변화시킬 수 있는 가장 진보된 의학 분야 중 하나입니다.
급속히 진화하는 현대 의학의 환경에서 세포 및 유전자 치료제(CGT)는 수많은 질병을 치료하는 과정에서 혁신을 가져올 수 있는 획기적인 치료법으로 부상하고 있습니다. 제약바이오 업계와 연구 기관이 노력을 기울이면서 이 분야의 글로벌 트렌드에 대한 완전한 이해가 무엇보다 중요해지고 있습니다. 이 FAQ에서는 혁신적인 치료법, 임상시험 및 환자 치료 결과에 미치는 잠재적 영향에 중점을 두고 세포 및 유전자 치료제(CGT) 의 유망한 발전에 대하여 자세히 살펴봅니다.
세포 및 유전자 치료제(CGT) 승인 현황은 어떻습니까?
2023년 말까지 미국, 유럽 또는 두 지역 모두에서 12개 이상의 새로운 세포 및 유전자 치료제(CGT)가 승인 받을 수 있을 것으로 예상됩니다. 예를 들어, 버텍스 파마슈티컬스(Vertex Pharmaceuticals Incorporated)와 크리스퍼 테라퓨틱스(CRISPR Therapeutics AG)의 겸상적혈구빈혈(낫형세포병, Sickle cell disease)과 베타지중해빈혈(Beta thalassemia) 치료를 위한 최초의 크리스퍼(CRISPR) 유전자 치료제 기반 의약품이 향후 1, 2년 내에 미국, 영국, 유럽 연합의 환자를 위해 허가될 것으로 예상하고 있습니다. 마찬가지로 연구개발 단계에서 난항을 겪고 있는 듀센 근이영양증(Duchenne Muscular Dystrophy)에 대한 유전자 치료제가 2023년 FDA의 패스트트랙(fast track) 승인을 받을 수 있을 것으로 보입니다. 또한 인텔리아 테라퓨틱스(Intellia Therapeutics, Inc.)는 두 가지 희귀질환인 ATTR 아밀로이드증(ATTR amyloidosis)과 유전성 혈관부종(Hereditary angioedema, HAE)에 대하여 생체 내 유전자 편집 솔루션 임상을 진행하고 있습니다.
또한 과학계에서는 암에 대한 CAR T-세포 치료제에 많은 관심을 기울이기 시작하였습니다. 이는 면역 관문억제제 만큼 자주 쓰이지 않더라도, 상당히 진행된 백혈병과 림프종을 제거할 수 있을 뿐만 아니라 질병의 진행을 더 오래 지연시킬 수 있는 능력을 입증하였습니다. 약 6개의 CAR T-세포 치료제가 혈액암(림프종 및 백혈병)과 다발성 골수종 치료에 대하여 최근에 FDA 승인을 받았습니다.
새롭게 개발된 치료제에는 어떤 것이 있나요?
2021년 다양한 유전자 치료제가 개발되었습니다. 그 중에서도 주목할 만한 것은 노바티스의 척수성 근위축증(SMA) 유전자 대체 치료제인 졸겐스마(Zolgensma)입니다. 마찬가지로, 레전드 바이오텍(Legend Biotech)/얀센(Janssen)과 브리스톨 마이어스 스큅(Bristol Myers Squibb)/블루버드 바이오(bluebird bio)의 두 회사는 2022년에 다발성 골수종의 CAR-T 세포 치료제에 대한 승인을 받았습니다.
2023년 말까지 미국, 유럽 또는 두 지역 모두에서 12개 이상의 새로운 세포 및 유전자 치료제(CGT)가 승인 받을 수 있을 것으로 예상됩니다.
임상시험은 어디에서 수행되고 있나요?
5년(2018년~2022년) 동안 지역별 세포 및 유전자 치료제(CGT) 임상시험 비율을 보면 다음과 같습니다.
- 아시아 태평양은 2018년 41%에서 2022년 48%로 증가하였습니다.
- 북미와 유럽이 함께 2018년 54%를 차지하였지만 2022년에는 47%로 감소하였습니다. 나머지 지역(ROW)은 약 5%의 낮은 점유율을 유지하면서 세포 및 유전자 치료제(CGT) 임상시험이 주요 지역을 넘어 전 세계적으로 확산되고 있음을 보여주었습니다.
전반적으로 이 데이터는 아시아 태평양 지역이 지속적으로 발전하고 있고 북미 및 유럽이 여전히 주도권을 유지하고 있으며, 나머지 지역(ROW)에서 세포 및 유전자 치료제(CGT) 연구가 진행되어 글로벌 다양성을 더하는 등 업계의 역동적인 모습을 보여주고 있습니다.
세포 및 유전자 치료제(CGT)의 예상 성장률은 어느 정도인가요?
Evaluate Pharma의 글로벌 매출 예측에 따르면 세포 및 유전자 치료제(CGT)를 제외한 생물학적 의약품 매출은 2021년부터 2026년까지 약 4,000억 달러에서 5,000억 달러로 5% 이상 증가할 것으로 예상되고 있습니다. 반면 세포 및 유전자 치료제(CGT)는 같은 기간 동안 연간 40억 달러의 매출에서 450억 달러 이상으로 증가할 것으로 예상되며 이는 60% 이상의 높은 연평균 성장률(CAGR)을 기록할 것으로 예상됩니다. 따라서 다른 생물학적 제제 및 기존 의약품에 비하여 빠른 매출 성장이 가능하기 때문에 경쟁력 있는 세포 및 유전자 치료제(CGT)의 파이프라인을 보유한 기업이 매력적인 인수 대상으로 부상하고 있습니다.
글로벌 세포 및 유전자 치료제(CGT) 임상시험 현황은 어떤가요?
5년 동안 시작된 약 2,000건의 세포 및 유전자 치료제(CGT) 기반 임상시험 중 70% 이상이 단일 국가에서 수행되었으며, 30% 미만은 여러 국가에서 수행되었습니다.
중국 본토와 미국은 각각 600건 이상의 임상시험을 수행하였으며, 이는 세포 및 유전자 치료제(CGT) 임상시험의 주요 지역이었습니다.
2018년부터 2022년까지 5년 동안 아시아 태평양에서 세포 및 유전자 치료제(CGT)에 대한 단일 국가 임상시험 점유율은 90%였습니다. 이 비율은 북미의 임상시험 점유율 69%와 유럽의 임상시험 점유율35%보다 훨씬 높았습니다.
세포 및 유전자 치료제(CGT)의 표적이 되는 치료 분야는 무엇인가요?
종양학은 아시아 태평양, 북미 및 유럽의 세 지역에서 가장 활발하게 연구되는 분야로 나타났습니다. 그러나 아시아 태평양에서 수행되는 종양학 연구 수는 북미보다 2배 이상, 유럽보다 10배 이상이었습니다.
또한 아시아 태평양은 근골격계 질환, 심혈관 질환, 혈액 및 호흡기 질환에 대한 세포 및 유전자 치료제(CGT) 연구에서 우위를 나타냈습니다.
이 임상시험에서 가장 많이 연구된 적응증을 분석한 결과, 혈액암이 가장 광범위하게 연구된 적응증인 것으로 나타났습니다. 림프종, 특히 급성림프모구백혈병(ALL), B 세포 비호지킨 림프종(B-cell NHL), 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL), 소포림프종(FL), 그리고 다발성 골수종뿐만 아니라 급성골수성백혈병(AML)도 많은 주목을 받고 있습니다. 또한 혈액암, 고형암, 위장관암, 부인암, 췌장암, 그리고 폐암도 활발하게 연구되고 있는 분야입니다.
전반적으로 아시아 태평양은 세포 및 유전자 치료제(CGT)의 주요 적응증에 대하여 대부분 주도적으로 임상시험을 수행하였으며, 북미가 그 뒤를 잇고 있습니다.
임상 시험에서 분자 아형(Sub-type)은 어떠한가요?
2018년에서 2022년 사이의 5년 동안에 분자 아형에 대한 세포 및 유전자 치료제(CGT) 임상시험 분포는 전 세계적으로 주목할 만한 변화였습니다. 유전자 변형 세포 치료는 이 기간 동안 수행된 세포 및 유전자 치료제(CGT) 임상시험에서 43%로 가장 높은 비중을 차지하였습니다. 세포 치료는 임상시험 중 39%의 점유율로2위를 차지하였으며 유전자 치료는 약 18%로 세포 및 유전자 치료제(CGT) 임상시험의 5분의 1에도 미치지 못하였습니다.
제조공정 혁신 및 생산능력 개발이란 무엇인가요?
제조공정의 확장성은 유전자 치료에서 핵심적인 과제입니다. 유전자 치료제가 점점 더 정교해짐에 따라 이러한 치료제를 대규모로 생산할 수 있는 능력을 갖추는 것은 더 많은 환자들이 혜택을 받을 수 있도록 하는데 있어 매우 중요한 단계입니다. 혁신적인 기술은 효율적이고 확장 가능한 제조를 위한 길을 열어 연구와 일반적으로 적용되는 치료에서의 간극을 좁히고 있습니다.
미래에는 어떻게 될까요?
세포 및 유전자 치료제(CGT)는 빠르게 진화하는 의료 환경에서 희망의 등불입니다. 전 세계 커뮤니티가 협력하여 이러한 치료제를 개발하면서 질병 치료 방향에 지각 변동이 일어나고 있음을 목격하고 있습니다. 세포 및 유전자 치료제(CGT)는 유전자를 변형하고 신체의 세포 메커니즘을 활용하여 의료계의 판도를 바꿀 수 있는 잠재력을 바탕으로 의학의 새로운 지평을 열어가고 있습니다. 임상시험의 글로벌 트렌드, 환자 모집 통계, 자금 조달의 역동성, 제조 공정의 혁신 및 새로운 치료법을 이해함으로써 우리는 단순히 역사를 목격하는 것이 아니라, 헬스케어의 미래를 적극적으로 만들어 나가고 있습니다.