细胞和基因疗法（CGT）是先进的医学前沿领域之一，可以有效转化我们自己的机体来应对疾病。
在现代医学迅速发展的环境下，细胞和基因疗法（CGT）涌现成为一种突破性方法，有可能改变治疗许多疾病的方式。随着生物制药行业和研究机构加大在这一领域的投入，全面了解全球CGT的趋势也就变得尤为重要。本常见问题解答（FAQ）深入分析了CGT 领域一些具有前景的发展，重点关注创新疗法、临床试验及其对患者结局的潜在影响。点击此处下载完整的白皮书
CGT疗法的获批现状如何？
到2023年底，12余种新型 CGT 疗法有望在美国、欧洲或两地同时获批上市。例如，在未来1-2年内，Vertex Pharmaceuticals Incorporated和 CRISPR Therapeutics AG 研发的首个基于CRISPR 疗法的药物有望获得美国、英国和欧盟监管机构的批准，用于治疗镰状细胞病和β地中海贫血。同样，虽然研发旅程屡屡受挫，但杜氏肌营养不良症（Duchenne Muscular Dystrophy, DMD）的基因疗法可能在2023年获得 FDA 的快速通道批准认定。此外，Intellia Therapeutics,Inc.针对两种罕见病（ATTR淀粉样变性和遗传性血管性水肿）的体内基因编辑解决方案在临床上也取得了进展。
此外，科学界已经开始关注 CAR T 细胞治疗癌症。研究人员已经证明， CAR T 细胞虽然使用频率不及免疫检查点抑制剂，但在治疗晚期白血病和淋巴瘤、以及延迟疾病进展方面可与免疫检查点抑制剂相媲美。美国FDA已批准了约6种 CAR T 细胞疗法，用于治疗血液恶性肿瘤（淋巴瘤和白血病）。近期获批的CAR T 细胞疗法主要用于治疗多发性骨髓瘤。
新的CGT疗法有哪些？
2021年有多个基因疗法获批上市。其中，诺华公司的基因治疗药物Zolgensma引发广泛关注，用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）。同样，传奇生物（Legend Biotech）和杨森（Janssen）、百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）和蓝鸟生物（Bluebird bio）研发的CAR-T 疗法均在2022年获批，用于治疗多发性骨髓瘤。
到2023年底，12余种新型 CGT 疗法有望在美国、欧洲或两地同时获批上市。
CGT临床试验的地域分布如何？
近5年期间（2018-2022），各地域CGT 疗法的临床试验占比显示：
- 亚太地区所占份额从2018年的41%上升至2022年的48%
- 北美和欧洲两地在2018年占主导地位，份额达到54%，但在2022年降至47%。世界其他地区所占份额较小，约为5%。不过，这也表明 CGT 试验的触角在全球范围内延伸，不再局限于少数关键地区。
总体而言，上述数据反映了CGT行业的动态，即亚太地区持续攀升，北美和欧洲维持主导地位，世界其他地区的 CGT 试验有所增加，体现了该领域的全球多样性。
CGT的增长趋势如何？
根据 Evaluate Pharma 的全球销售预测，2021年到2026年期间，生物药销售额（不包括 CGT 疗法在内）预计增加5%，从约4000亿美元增加到超过5000亿美元。相比之下，CGT疗法的同期销售额将从每年的40亿美元扩大至450亿美元以上，相当于复合年增长率（CAGR）超过60%。由于较其他生物制剂和传统药物相比，CGT治疗领域具有收入快速增长的潜力。因此，那些具有优秀 CGT 治疗管线的公司有望成为具有吸引力的收购目标。
全球 CGT 试验的趋势如何？
5年期间，全球启动了约2000项基于 CGT 的试验。其中，单个国家试验占比超过70%，多国试验的占比少于30%。
中国内地和美国是 CGT 试验的主要地点，各有超过600项CGT试验开展。
2018年至2022年的五年期间，亚太地区的单个国家CGT 试验占比为90%，远远高于北美（69%）和欧洲（35%）。
CGT治疗的应用领域有哪些？
在亚太、北美和欧洲三个地区，肿瘤似乎仍是CGT活跃的治疗应用类别。然而，亚太地区的肿瘤CGT试验数量是北美的两倍多，欧洲的10倍多。
另外，亚太地区在CGT治疗肌肉骨骼疾病、心血管疾病、血液和呼吸系统疾病的试验方面也占据主导地位。
当进一步深入分析CGT试验的主要适应症时，我们发现，血液恶性肿瘤成为研究广泛的适应症。CGT治疗淋巴瘤，尤其是急性淋巴细胞白血病（ALL）、B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-cell NHL）、弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）、滤泡性淋巴瘤（FL）和急性髓系白血病（AML）以及多发性骨髓瘤也受到了很多关注。继血液恶性肿瘤之后，实体瘤、胃肠道癌、妇科癌症、胰腺癌和肺癌也是CGT治疗的广泛研究领域。
总体而言，在CGT 试验的主要适应症方面，亚太地区占据主导，其次是北美。
CGT 试验的分子亚型有哪些？
2018年至2022年的五年期间，按亚型划分 CGT 治疗试验的分布情况有着明显的全球趋势。同期完成的 CGT 试验中，基因修饰细胞疗法占比最高，达到43%；细胞疗法位居第二，占比39%；而基因疗法约占18%，不到 CGT 试验总数的五分之一。
生产创新和扩大生产能力有何发展？
扩大生产工艺是基因疗法的一大关键挑战。随着基因疗法变得更为复杂，如何让更广泛的患者人群能够获得此类治疗，扩大生产能力成为关键的一步。目前，创新技术为高效且可扩展的生产模式铺平道路，弥合研究试验和广泛治疗应用之间的差距。
未来方向在哪里？
在一个快速发展的医疗环境中，CGT是希望的灯塔。随着全社会合力推动CGT治疗的发展，我们正在见证疾病治疗方式的急剧转变。通过改变基因，利用机体内的细胞机器，细胞和基因疗法有可能改变医疗格局，解锁医学新前沿。通过了解临床试验的全球趋势、患者招募指标、资金动态、生产创新及新兴疗法，我们不仅见证了历史，也在积极塑造医疗保健的未来。