細胞和基因療法已成為多種疾病的革命性治療方法，包括癌症、遺傳疾患和自體免疫病症。這些療法旨在修飾或替換患者的遺傳物質或細胞，以治療或預防疾病。
經過細胞和基因鑒定合格的受託研究機構 (CRO)，在管理和進行這些創新療法的臨床試驗方面發揮著重要作用，提供監管諮詢、藥物開發規劃、試驗機構選擇和數據管理等一系列專業服務。
隨著新療法的開發和現有療法逐漸完善，細胞和基因療法的臨床試驗領域正處於持續發展中。據GlobalData所述，這些試驗正在全球進行中，以美國、中國和歐洲在試驗數量方面佔據領先地位。
亞太地區細胞和基因療法試驗的增長速度比全世界其他地區 (ROW) 快了 50%，其中大部分為腫瘤學領域的試驗，特別是針對血癌、病毒感染和實體腫瘤的試驗。繼腫瘤學之後，細胞和基因試驗也在感染性疾病、中樞神經系統(CNS)疾病和心血管疾病中進行。
該地區已經佔細胞和基因療法試驗活動的三分之一以上，且中國的增長率比ROW快15%。
此外，亞太地區是全球CAR-T試驗的領先地區，在2015-2022年期間，中國吸引了全球約60%的CAR-T試驗前來此地進行實驗。
進行細胞和基因療法臨床試驗的主要挑戰之一，是源於治療本身的複雜性。與通常為小分子或蛋白質的傳統療法不同，細胞和基因療法涉及復雜的生物流程，且需要專門的製造和遞送方法。因此，這些療法的臨床試驗需仰賴高度專業化的CRO專門知識及經驗豐富的團隊。
虛擬臨床試驗是此一臨床試驗領域饒富前景的發展方向，與傳統試驗相比具有多項優勢，包括擴大患者納入範圍、降低成本、改善患者招募和保留情形，以及加快上市時間。虛擬臨床試驗涉及使用數位技術遠距收集數據，使患者能夠在自己家中舒適的參與臨床試驗。CRO正提供越來越多的虛擬臨床試驗計劃，包括虛擬試驗機構監測、電子知情同意和遠距醫療。
儘管開發和進行細胞和基因療法的臨床試驗充滿挑戰，但這些療法的潛在效益十分顯著。細胞和基因療法有可能治癒或顯著改善罹患多種疾病之患者的生活，其中許多疾病目前無法治癒或難以治療。
細胞和基因療法的其中一個成功範例是Kymriah，它是一種治療患有某些白血病類型之兒科和年輕成人患者的治療方式。Kymriah是一種CAR-T細胞療法，其涉及對患者自身的免疫細胞進行基因修飾，從而辨識並攻擊癌細胞。在臨床試驗中，Kymriah被發現對治療復發或頑固性白血病患者非常有效，並於2017年獲得美國食品藥物管理局 (FDA) 核准。
另一個範例是Luxturna，一種用於治療由基因突變引起之遺傳性視網膜疾病的基因療法。Luxturna是美國第一個核准直接施用的基因療法，該療法係以由特定基因突變引起的疾病為標靶。Luxturna於2017年獲得FDA核准。