对照组指并未在试验中接受研究药物或疗法，而是接受标准治疗或安慰剂一组临床试验受试者。
对照组可作为确定研究疗法有效性的基线，因而在临床试验中有重要作用。只有能够产生科学可靠结果的临床试验方能符合道德标准，而对照组有助于判定临床试验是否符合道德标准。如果实验组受试者获得的疗效优于对照组受试者，则说明干预具有效果。
以下原则出自《世界医学协会（WMA）赫尔辛基宣言》：“新方法的益处、风险、负担和有效性应当与现有最佳的预防、诊断和治疗方法作对比。这并不排除在目前没有有效的预防、诊断和治疗方法存在的研究中，使用安慰剂或无治疗作为对照。”
随机化和盲法
随机化和盲法是常用于降低偏倚风险、确保实验组和对照组在整个临床试验期间得到相同治疗的两种方法。
随机化
将受试者随机分为两组（实验组和对照组），以确保实验组和对照组的受试者群体相似。随机化是收集重要准确数据的有效方法。
盲法
盲法可消减临床试验过程中的偏倚。除接受实验性治疗和对照治疗外，所有受试者在试验期间应得到相同治疗。
盲法分为以下两种：
单盲：临床试验的受试者并不知道他们正在接受哪种干预（实验性治疗或安慰剂），但研究人员和医务人员清楚每位受试者所接受的治疗。
双盲：在临床试验中常用。受试者和研究人员均不知道受试者正在接受哪种干预。
对照组类型
对照组根据所采用的治疗类型和对照组受试者确定方法进行分类。
安慰剂平行对照组
安慰剂对照组使用盲法和随机化过程进行选择，并给予“虚拟治疗”（一种看似研究药物的糖丸）。安慰剂对照组可显示疗法之间的差异，有助于证明研究药物/疗法的功效和有效性。安慰剂对照组是临床试验中常用的对照组类型之一，被视为能优质验证疗效、评估药物治疗有效性的方法。
无治疗平行对照
将受试者随机分为“无治疗”组和“治疗”组。受试者和试验研究人员均知道受试者被分到哪个组。这种对照组仅适用于无法使用双盲的情况，并且仅在最终结果保证客观且不受各种因素影响的情况下使用。
剂量-反应平行对照
将受试者随机分为若干个固定剂量组的一种随机、固定剂量对照组。受试者需接受固定剂量的治疗，或其接受的药量需逐渐增加至固定剂量（在最终剂量期间进行比较）。
活性（阳性）平行对照
将受试者随机分为实验性治疗组和活性治疗对照组。这类对照组有两个不同目标：
- 证明研究疗法与当前公认疗法一样有效，从而显示研究疗法的功效。
- 表明研究疗法比活性对照更有效。
外部对照（包括历史对照）
外部对照组主要比较接受研究疗法的一组受试者与研究之外而非内部对照组的受试者。外部对照组一般是先前接受过治疗的一组患者（历史对照），或同一时期在其他试验中心接受治疗的一组患者。外部对照组可以定义（一组特定的受试者）或不定义（由具有医学知识的人所组成的比较组）。
多个对照组
临床试验中至少有两个不同的对照组（活性对照和安慰剂对照）。多个对照组的使用在临床试验中将越来越普遍。在使用/不使用安慰剂的情况下使用若干种剂量的研究药物和活性对照。这类对照组可有效比较两种药物的效力。
重要因素
- 实验组和对照组的入选/排除标准相同（所有变量必须尽可能相近）。
- 实验组和对照组均随机选择受试者。
- 两组结果必须具备足够的差异性，方能证明这种差异并非偶然发生。
- 将研究疗法与已证明有效的标准疗法进行比较，从而确定研究疗法是否比市面上已有的疗法更加有效。
- 随机对照试验是评估各组受试者治疗情况的一种科学手段，旨在提高未来医疗水平。