安慰剂用作设立新治疗对照点，试验药物以此判定是安全有效的。
安慰剂临床试验分为单盲（受试者对用的是实际试验药物还是安慰剂不知情）和双盲（研究人员和受试者对用的是安慰剂还是试验药物均不知情）。双盲确保研究人员同等对待受试者，且不会对试验产生任何影响。
安慰剂被认为是“未经批准”的治疗药物，将其用于澳大利亚临床试验前，必须获取临床试验通知（CTN）或临床试验批准（CTA）。
安慰剂效应
安慰剂效应是指患者在使用安慰剂后，因相信所使用的是真实药物且会有效果（心态的力量），病症得到了舒缓。根据美国医学研究员Ted Kaptchuk教授的说法，“安慰剂效应不仅仅是积极心态，或者相信治疗或程序会奏效。它是在大脑和身体之间建立更深的联系，关系到二者如何协同合作。”
服药仪式和治疗仪式是安慰剂效应的重要组成部分。得到关照的感觉会影响身体对症状的反应，而服药的行为可以产生积极的治疗效果——即使受试者知道这不是真药。
研究人员在设计临床试验之前会考虑安慰剂效应。通过用安慰剂可以让医生看到药物对受试者的积极影响，这不仅是因为安慰剂效应，还因为治疗确实在起作用。
为什么安慰剂有效？
有几个因素会影响安慰剂的疗效：
安慰剂的外观：如果安慰剂形似真正的药片，受试者更会相信它是真药。
受试者的心态：如果受试者保持积极心态，期望治疗奏效，他们出现安慰剂效应的可能性越高。
脑内化学物质：安慰剂可以触发人体释放天然止痛药（内啡肽）。
行为变化：安慰剂可能会激发受试者更好照顾自己，从而帮助他们察觉自己正在好转。
改变的大脑状态（记忆中的健康）：大脑对幻想的场景和实际的回想场景会做出相同反应。安慰剂可能会帮助大脑记住发病前的时光并引发身体的变化。
对照组
受试者通常分为两组：研究组和对照组。研究组接受正在研究的新治疗，而对照组通常不使用任何药物，或者使用安慰剂。对照组的受试者在研究（通常为III期）开始后约8-12周最终接受治疗，之前先收集其未接受新治疗的表现的信息。
如果安慰剂会让受试者承担风险，临床试验绝不会予以采用，所以安慰剂较少会用于癌症临床试验。
开放安慰剂
开放安慰剂是指受试者清楚自己使用的会是安慰剂。受试者对使用安慰剂知情仍可以体会到“安慰剂效应”，因为他们觉得这件事发生在临床试验中会有所帮助，并期望病症会得到缓解。服药的行为（开瓶，吞下药片）对受试者和“安慰剂效应”也有很大的影响。
伦理和负面问题
安慰剂的使用一直是医学界颇有争议的问题。一些人认为既然已经存在有效的治疗（拒绝给予受试者治疗），或者说替代研究设计造成的伤害可能较轻，则使用安慰剂不符合伦理。另一些人则认为，安慰剂对于保护公众免受无效或危险药物的侵害至关重要。
对于易感群体（儿童、精神疾病患者和绝症患者），安慰剂的使用引起了激烈的争论。通常会限制儿童使用安慰剂，因为他们无法给予知情同意。
当已经存在有效的治疗时，设立安慰剂组（拒绝给予患者适当的治疗）不符合伦理。
反安慰剂效应是指安慰剂引起的不良反应，可能包括恶心和皮疹。当受试者在参加临床试验前被告知预期可能存在的副作用时，可能触发反安慰剂效应。
尽管安慰剂的使用一直备受争议，但显然安慰剂在临床试验中有重要用途，在确定哪些药物和治疗对民用有效和安全上起到大作用。